Arvinas 首款 PROTAC 药物获批，疾病进展风险降低 43%

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 Arvinas Inc. 和辉瑞公司（Pfizer Inc.）研发的乳腺癌疗法 VEPPANU，用于治疗一种常见但难以治疗的晚期疾病。这一决定标志着一类被称为 PROTAC 蛋白降解剂的新型药物首次获得批准。

Arvinas 总裁兼首席执行官 Randy Teel 在一份声明中表示：“今天的 FDA 批准对于 Arvinas 来说是一个转型时刻，因为我们实现了首款药物获批，也是全球首款获批的 PROTAC 疗法。这一里程碑证明了靶向蛋白降解可以转化为具有意义的临床影响。”

该批准基于一项 3 期临床试验，在该试验中，VEPPANU（也称为 vepdegestrant）与标准治疗药物氟维司群相比，显示出疾病进展或死亡风险在统计学上显著降低了 43%。服用 vepdegestrant 的患者中位无进展生存期（PFS）为 5 个月，是服用氟维司群患者（2.1 个月）的两倍多。

该疗法被批准用于患有雌激素受体阳性 (ER+)、HER2 阴性且带有 ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌成年患者。多达一半的此类乳腺癌患者会产生 ESR1 突变，这可能导致肿瘤对传统的内分泌疗法产生抗药性。消息公布后，Arvinas (ARVN) 股价在下午交易中上涨了 3.7%。

全新治疗类别

VEPPANU 的获批引入了一种新的治疗模式。PROTAC（蛋白降解靶向联合体）旨在利用人体自身的细胞机制选择性地破坏致病蛋白。这种方法由 Arvinas 联合创始人、耶鲁大学的 Craig Crews 首创，与仅抑制蛋白功能的传统药物不同。

此次批准验证了 Arvinas 的平台，并可能为该公司研发管线中的其他蛋白降解疗法铺平道路，其中包括针对神经退行性疾病和神经肌肉疾病的候选药物。蛋白降解领域的竞争对手包括 Kymera Therapeutics 和 C4 Therapeutics 等公司。

商业化与安全性

自 2021 年 7 月以来一直联合开发该药物的 Arvinas 和辉瑞计划选择第三方合作伙伴来处理商业发布，并最大限度地发挥该药物的市场潜力。

在 VERITAC-2 试验中报告的最常见不良事件通常为低级别，包括白细胞减少、肝酶升高、肌肉骨骼疼痛和疲劳。

vepdegestrant 的获批验证了 Arvinas 的靶向蛋白降解平台，这是医学领域的一个新前沿。投资者现在将关注商业合作伙伴的选择以及初始销售轨迹，以评估该疗法的市场接受度。

本文仅供参考，不构成投资建议。