Taysha Gene Therapies Inc (TSHA) 財務

Taysha Gene Therapies, Inc. 是一家以患者為中心、處於臨床階段的基因治療公司，致力於開發和商業化基於腺相關病毒（AAV）的基因療法，用於治療中樞神經系統的單基因疾病。該公司總部位於德克薩斯州達拉斯，目前擁有73名全職員工。公司於2020年9月24日進行首次公開發行（IPO）。其主要臨床項目TSHA-102正處於治療雷特症候群（Rett syndrome）的研發階段，這是一種罕見的神經發育障礙疾病。該公司正在進行名為REVEAL第I/II期的青少年及成人臨床試驗，這是一項首度用於人體、開放標示、隨機、劑量遞增與擴展的多中心研究，評估TSHA-102在12歲及以上患有雷特症候群女性患者中的安全性及初步療效。公司已獲得一項處於臨床階段、通過鞘內給藥的AAV9基因治療項目TSHA-120的全球權利，用於治療巨型軸索性神經病變（GAN）。TSHA-105則是一種正在開發中的基因替代療法，用於治療SLC13A5缺乏症，這是一種罕見的體染色體隱性遺傳癲癇性腦病。