Solid Biosciences, Inc. 是一家生命科學公司,致力於開發杜氏肌肉營養不良症患者的治療方法。該公司總部位於麻薩諸塞州的查爾斯鎮,目前擁有100名全職員工。公司於2018年1月26日首次公開募股(IPO)。該公司專注於推進基因治療候選藥物的組合,包括用於治療杜氏肌肉營養不良症的SGT-003、用於治療兒茶酚胺多形性室性心動過速的SGT-501、用於治療BAG3介導的擴張型心肌病的AVB-401,以及針對致命心臟疾病的其他資產。該公司還有兩個心臟基因轉移項目,SGT-601用於TNNT2 DCM,SGT-701用於RBM20 DCM,均處於早期臨床前開發階段。此外,公司還有一個針對弗里德賴希共濟失調治療的神經肌肉基因轉移項目。除了基因轉移候選藥物外,公司還擁有專注於平台技術的開發項目,包括新型衣殼文庫和雙基因表達技術,後者可讓公司把多個轉基因包裝到一個衣殼中。