Rocket Pharmaceuticals Inc (RCKT) 收益

Rocket Pharmaceuticals, Inc.是一家臨床階段的生物技術公司，致力於為罕見且具有破壞性的兒科疾病開發基因治療方案。該公司總部位於新澤西州克蘭伯里，目前有299名全職員工。公司於2015年2月18日首次公開募股（IPO）。該公司在美國擁有兩個臨床階段和一個臨床前階段的體內腺相關病毒（AAV）計劃，其中包括針對Danon病（DD）的計劃，這是一種多器官溶酶體相關疾病，會導致心力衰竭而早逝；Plakophilin-2致心律失常性心肌病（PKP2-ACM），一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌質量逐漸喪失、右心室嚴重擴張、發育不良、心肌纖維脂肪替代以及易發生心律失常和猝死（RP-A601）；以及BAG3擴張型心肌病（BAG3-DCM），這是心肌病中最常見的形式，其特徵是心室壁逐漸變薄，導致心腔擴大且無法有效泵血。