Ultragenyx Pharmaceutical Inc (RARE) 財務

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. 是一家生物製藥公司，致力於識別、取得、開發和商業化用於治療遺傳性疾病的創新產品。該公司總部位於加州諾瓦托，目前擁有1,294名全職員工。公司於2014年1月31日首次公開發行股票上市。該企業專注於針對嚴重的罕見及極度罕見遺傳疾病，進行創新療法的識別、收購、開發與商業化。其治療方法及臨床階段管線包含四類產品：生物製劑、小分子藥物、AAV基因療法以及核酸類候選產品。該公司已獲批准的四項產品包括：Crysvita（burosumab），用於治療X染色體連鎖低磷血症（XLH）和腫瘤誘發性骨軟化症（TIO）；Mepsevii（vestronidase alfa），用於治療第七型黏多醣貯積症（MPS VII）或Sly氏症候群；Dojolvi（triheptanoin），用於治療長鏈脂肪酸氧化障礙（LC-FAOD）；以及Evkeeza（evinacumab），用於治療同合型家族性高膽固醇血症（HoFH）。其臨床階段候選產品包括DTX401、DTX301、UX701、UX143、UX111和GTX-102。其中UX143用於治療成骨不全症。