Uniqure NV (QURE) 財務

uniQure NV公司從事創新基因療法的發現、開發和商業化。公司總部位於荷蘭北荷蘭省阿姆斯特丹，目前僱有209名全職員工。公司於2014年2月5日上市。公司致力於開發一次性給藥即可實現潛在治癒效果的治療方法，以幫助罹患遺傳性及其他嚴重疾病的患者。公司通過內部研發與合作夥伴關係，開發一系列基因療法產品。公司使用專有的、商業規模的、符合當前良好生產規範（cGMP）的製造流程，在自有設施中生產基於腺相關病毒（AAV）的基因療法。針對B型血友病患者的主要候選產品AMT-061目前正在進行關鍵性研究的給藥階段。針對亨丁頓舞蹈症患者的主要候選產品AMT-130目前處於第一/第二期臨床研究階段。