uniQure NV는 혁신적인 유전자 치료제의 발견, 개발 및 상용화를 하고 있습니다. 회사는 네덜란드 노르트홀란트 주 암스테르담에 본사를 두고 있으며 현재 209명의 상주직 직원을 고용하고 있습니다. 회사는 2014년 2월 5일에 상장했습니다. 회사는 유전적 질환 및 기타 심각한 질환으로 고통받는 환자들에게 단일 투여로 치료 효과를 가져올 수 있는 치료법 개발을 목표로 하고 있습니다. 회사는 자체 개발 및 협력 파트너십을 통해 유전자 치료제 파이프라인을 개발하고 있습니다. 회사는 자체 설비에서 독자적인 상업적 규모의 cGMP(commercial-scale, current good manufacturing practices) 기준에 부합하는 제조 공정을 통해 아데노부속바이러스(AAV) 기반의 유전자 치료제를 생산하고 있습니다. 혈우병 B 환자를 위한 주요 제품 후보인 AMT-061은 중대한 연구의 투약 단계를 진행 중이며 헌팅턴병 환자를 위한 제품 후보인 AMT-130은 1/2상 임상시험 단계에 있습니다.