PTC Therapeutics Inc (PTCT) 收益

PTC Therapeutics, Inc.是一家生物製藥公司，專注於發現、開發和商業化具有臨床差異化的藥物，為患有罕見疾病的患者提供益處。該公司總部位於新澤西州沃倫，目前擁有939名全職員工。公司於2013年6月20日上市。該公司專注於發現、開發和商業化具有臨床差異化的藥物，為患有罕見疾病的兒童和成人提供益處。其多元化的治療產品組合包括多種已上市產品和處於不同開發階段的候選產品，包括發現、研究和臨床階段的產品，重點是開發針對神經學和代謝領域罕見疾病的新療法。公司目前有兩款產品，Translarna（ataluren）和Emflaza（deflazacort），用於治療杜氏肌肉營養不良症（DMD），這是一種罕見且威脅生命的疾病。其Upstaza是一種用於治療芳香族L-氨基酸脫羧酶（AADC）缺乏症的基因療法，這種缺乏症是一種罕見的中樞神經系統（CNS）疾病。其Tegsedi和Waylivra用於治療罕見疾病。其Evrysdi則是用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）。