Intellia Therapeutics Inc (NTLA) 收益

Intellia Therapeutics, Inc. 是一家臨床階段的基因組編輯公司，致力於利用 CRISPR/Cas9 系統開發可治癒性療法。公司總部位於麻薩諸塞州劍橋市，目前擁有 403 名全職員工。该公司於 2016 年 5 月 6 日上市。CRISPR 是一種基因編輯技術，當涉及與 Cas9 酶結合使用時，有時也稱為 CRISPR/Cas 或 CRISPR/Cas9。其體內（in vivo）產品候選藥物針對遺傳性疾病，運用包括以脂質奈米顆粒（LNP）遞送 CRISPR/Cas9 的技術，作為治療嚴重未滿足醫療需求疾病的療法。其主要的體內候選藥物，包括用於治療轉甲狀腺素蛋白（transthyretin, ATTR）澱粉樣變性的 nexiguran ziclumeran（nex-z 或 NTLA-2001），以及用於治療遺傳性血管水腫（HAE）的 NTLA-2002，是首例透過靜脈（IV）輸注方式在人體中進行系統性給藥的 CRISPR 基因療法候選藥物，可在目標組織中精準編輯基因。至於其體外（ex vivo）產品候選藥物，公司則運用相關技術開發工程化細胞療法，以治療免疫腫瘤學和自體免疫疾病。