Amicus Therapeutics Inc（FOLD）價格

Amicus Therapeutics, Inc.是一家生物技術公司，專注於為患有代謝性疾病的人群發現、開發和提供藥物。該公司總部位於新澤西州普林斯頓，目前擁有499名全職員工。該公司於2007年5月31日上市。其兩種已上市療法分別是Galafold，一種針對具有可治療基因變異的法布瑞氏病患者的首種口服單一療法；以及Pombiliti + Opfolda，一種針對患有晚發型龐貝氏症成人的兩組分治療方法。作為一種口服miglustat單一療法，Galafold旨在與患者體內的內源性α-半乳糖苷酶A酶結合並使其穩定，這些患者的基因變異已在良好實驗室規範的基於細胞的可治療性檢測中被識別為可治療。Pombiliti + Opfolda由一種經過基因工程改造、碳水化合物結構優化的重組人類酸性α-葡萄糖苷酶（rhGAA）cipaglucosidase alfa-atga組成，通過靜脈注射給藥，同時與口服miglustat聯合使用。此外，針對晚發型及嬰兒型龐貝氏症兒童患者的臨床研究也在進行中。