Benitec Biopharma Inc（BNTC）價格

Benitec Biopharma, Inc. 是一家處於研發階段的生物技術公司，致力於推進新型基因藥物的發展。該公司總部位於加州海沃德，目前有16名全職員工。該公司於2012年7月11日上市。該公司專注於新型基因藥物的開發。其專有的Silence and Replace脫氧核糖核酸（DNA）-引導核糖核酸（RNA）干擾平台結合了RNA干擾（RNAi）和基因療法，創造出一種藥物，可在單次施用治療構建體後，同時實現對致病基因的持續沉默以及野生型替代基因的同時遞送。該公司正在開發基於Silence and Replace的治療藥物（BB-301），用於治療慢性且威脅生命的疾病，包括眼咽部肌營養不良症（OPMD）。BB-301是一種基於腺相關病毒載體（AAV）的基因療法，旨在沉默致病基因的表達（以減緩或阻止疾病發展的根本機制），並同時以正常的野生型基因替代突變基因。