Prix Arcellx Inc (ACLX)

Les données d'Arcellx sur le myélome font pression sur le marché des CAR-T

## Résumé Arcellx et son partenaire Kite, une société de **Gilead**, ont présenté des données très positives de l'étude pivot de phase 2 iMMagine-1 pour leur thérapie CAR-T, anitocabtagene autoleucel (anito-cel), lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH). Les résultats montrent des réponses profondes et durables chez les patients atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire (RRMM), signalant un développement concurrentiel significatif sur le marché des thérapies cellulaires. Avec des plans de lancement pour 2026, les données positionnent anito-cel comme un défi aux traitements existants et émergents, intensifiant l'importance stratégique de la différenciation clinique et des capacités de fabrication. ## L'événement en détail L'étude iMMagine-1 a évalué une seule perfusion d'**anito-cel** chez 117 patients RRMM lourdement prétraités. Après un suivi médian de 15,9 mois, la thérapie a atteint un taux de réponse global (ORR) de 96 %, tel qu'évalué par un comité d'examen indépendant. Notamment, 74 % des patients ont obtenu une réponse complète stricte ou une réponse complète (sCR/CR). Le traitement a également conduit à une négativité de la maladie résiduelle minimale (MRD) de 95 % chez les patients évaluables, indiquant un niveau de réponse profond. La durabilité de la réponse est une découverte clé, avec des taux de survie sans progression (PFS) de 82,1 % à 12 mois et de 61,7 % à 24 mois. Le profil de sécurité a été décrit comme prévisible et gérable. Le syndrome de libération des cytokines (CRS) a été observé chez 86 % des patients, mais 83 % des cas étaient de grade 1 ou inférieur. Le syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires (ICANS) n'est survenu que chez 8 % des patients, et aucune neurotoxicité retardée n'a été signalée. ## Implications pour le marché La forte performance d'**anito-cel** positionne **Arcellx** et **Gilead (Kite)** pour capturer une part significative du marché du myélome multiple lors de son lancement prévu en 2026. Les résultats constituent un défi direct pour les autres acteurs de l'espace CAR-T ciblant le BCMA, y compris **Legend Biotech** et son partenaire Johnson & Johnson, qui commercialisent Carvykti. Les données pourraient avoir un impact négatif sur le sentiment du marché pour les concurrents. En outre, les résultats soulignent les distinctions stratégiques dans le domaine. **Anito-cel** est une thérapie autologue, utilisant les propres cellules modifiées du patient. Cela contraste avec l'approche allogénique («prête à l'emploi») développée par des concurrents comme **CARsgen Therapeutics** pour son candidat, CT0596. Alors que les thérapies allogéniques promettent une complexité de fabrication plus faible, **Arcellx** et **Kite** misent sur le profil d'efficacité et de sécurité potentiellement supérieur de leur thérapie autologue basée sur le domaine D pour gagner des parts de marché. ## Commentaire d'experts Les experts de l'industrie et la direction de l'entreprise ont considéré les résultats comme une avancée clinique significative. Le Dr Krina Patel, investigatrice principale du MD Anderson Cancer Center de l'Université du Texas, a souligné l'importance du profil de la thérapie : > "Je suis encouragée par la profondeur des réponses dans l'étude iMMagine-1. Pour les cliniciens, nous comptons sur des thérapies qui offrent une efficacité significative continue, un profil de sécurité prévisible et une fabrication fiable. Anito-cel démontre qu'il pourrait devenir une nouvelle option de traitement importante..." Cindy Perettie, vice-présidente exécutive chez **Kite**, a souligné la vision stratégique : > "Les réponses profondes et durables observées avec iMMagine-1, combinées à un profil de sécurité prévisible et gérable et à une fabrication rapide et fiable, soulignent le potentiel d'anito-cel à redéfinir les soins." ## Contexte plus large L'annonce intervient au milieu d'une période d'innovation intense et de concurrence dans le secteur de la thérapie cellulaire et génique. L'approbation récente par la FDA de **CASGEVY**, une thérapie basée sur CRISPR de **Vertex Pharmaceuticals** pour la drépanocytose, a déjà démontré le potentiel transformateur et la viabilité commerciale de ces traitements avancés. Les données positives pour **anito-cel**, aux côtés des résultats prometteurs précoces de **Terns Pharmaceuticals** et du LYT-200 de Gallop Oncology, soulignent une tendance plus large de progrès rapide dans le traitement des cancers hématologiques complexes. Ce progrès crée un marché encombré et très compétitif où le succès à long terme sera déterminé non seulement par l'efficacité, mais aussi par la sécurité, l'efficacité de la fabrication et l'accès au marché.