United Therapeutics 股價大漲 13%，肺病藥物 Tyvaso 臨床試驗成功

United Therapeutics Corp. (NASDAQ:UTHR) 股價飆升超過 13%，此前其吸入藥物 Tyvaso 在針對特發性肺纖維化 (IPF) 的第二項關鍵試驗中達到了主要終點。

「TETON-1 的空前結果甚至超過了 TETON-2 壓倒性的積極結果，這代表著 IPF 患者治療邁出的深刻一步，」United Therapeutics 董事長兼首席執行官 Martine Rothblatt 在一份聲明中表示。

這項名為 TETON-1 的 3 期研究顯示，霧化吸入的 Tyvaso（通用名為曲前列尼爾）在 52 週的時間裡，與安慰劑相比，將用力肺活量 (FVC) 改善了 130.1 毫升。該結果具有高度統計學意義 (p<0.0001)，表明該結果由偶然因素導致的概率低於 0.1%。與早期的 TETON-2 研究進行的綜合分析顯示，兩項研究合計的 FVC 改善值為 111.8 毫升。

週一，股價跳升至 591 美元的歷史新高，投資者對該擴大適應症獲批的可能性進行了定價。該公司計劃在夏季結束前向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交補充新藥申請，目標涵蓋美國約 10 萬名患者群體。

## 新的護理標準

傑富瑞 (Jefferies) 的分析師稱該結果具有「高度臨床意義」，並認為獲批概率很大，Tyvaso 有望成為 IPF 的新標準療法。特發性肺纖維化是一種進行性且不可逆的肺部疾病，目前的口服治療選擇有限。Tyvaso 的吸入式給藥可能提供更好的療效，且全身副作用更少。

摩根士丹利 (Morgan Stanley) 預測，到 2030 年，Tyvaso 在 IPF 領域的風險調整後銷售額可能達到 12 億至 25 億美元。傑富瑞則給出了更樂觀的估計，認為市場機會在 50 億至 100 億美元之間。

## 持續的療效

在所有患者亞組中都觀察到了治療益處，包括那些已經接受其他抗纖維化療法的患者。安全性特徵與之前的 Tyvaso 研究一致，未發現新的安全信號。

這些積極數據加強了該藥物在其目前已獲批的肺動脈高壓和與間質性肺病相關的肺高壓之外的潛力。TETON-1 和 TETON-2 試驗的成功使 United Therapeutics 能夠顯著擴大 Tyvaso 的目標市場。該公司預計將在 5 月舉行的美國胸科學會年會上展示 TETON-1 研究的詳細數據。

此次試驗的成功大大降低了 Tyvaso 在 IPF 適應症上的風險，該藥物可能成為 United Therapeutics 的主要增長動力。投資者現在的焦點將轉向 FDA 對即將提交申請的反應，以及獲批後進入市場的潛在速度。

本文僅供參考，不構成投資建議。