Edgen Stock·Mar 12 2026, 19:52uniQure與美國食品藥品監督管理局（FDA）之間圍繞該公司基因療法候選藥物AMT-130的激烈公開爭執，最終導致股價大幅上漲。這場衝突涉及數據操縱指控和強制要求進行新的臨床試驗，uniQure的股價曾劇烈波動，但在一位關鍵FDA官員辭職後，監管趨勢可能發生變化的信號重新點燃了投資者的樂觀情緒。
uniQure與美國食品藥品監督管理局（FDA）之間不斷升級的衝突，在該機構公開質疑其亨廷頓病基因療法AMT-130數據完整性後，導致該公司股價急劇下跌。3月2日，FDA發布了一項「強烈」建議，要求uniQure進行一項新的假手術對照研究，並得出結論認為其I/II期臨床試驗數據不足以獲得批准。市場迅速做出反應，uniQure的股價從2月27日的15.63美元兩天內暴跌42%，至9.03美元。
當一位未透露姓名的FDA官員（後來確認為Vinayak Prasad博士）告訴記者該療法是「失敗產品」時，爭議進一步加劇。UniQure反駁稱這些言論「極不尋常、前所未有，並且……不完整或完全不正確」。這次公開衝突也使該公司面臨法律挑戰，多家律師事務所正在組織針對uniQure的證券集體訴訟，指控其對藥物的審批前景做出誤導性陳述。
週五，uniQure宣布FDA首席醫療與科學官、AMT-130主要批評者Prasad博士辭職後，局面發生了戲劇性逆轉。投資者將他的離職解讀為藥物審批的一個主要障礙被清除，從而引發了該公司股價的大幅上漲。在盤後交易中，股價飆升51%，至21.55美元，抹去了本週的損失，並預示著對該療法未來的信心重燃。
這種情緒蔓延到更廣泛的基因藥物行業，相關股票也隨之上漲。分析師指出，市場此舉反映出一種信念，即Prasad博士的強硬立場是一個異類，他的離職可能導致更傳統的監管審查流程。股價從9.03美元的低點在幾天內反彈至超過21美元，這表明關鍵監管人員及其對創新療法的影響力具有極高的利害關係。
隨著一位關鍵監管反對者的離去，投資者和分析師正在重新評估AMT-130的未來路徑，這是一種市場普遍預期峰值銷售額可達17億美元的藥物。這種重新燃起的樂觀情緒與幾天前截然不同，當時瑞穗證券將uniQure的目標價從33美元大幅下調64%至12美元，理由是存在漫長且「可能不道德」的新試驗風險。亨廷頓病協會等患者倡導團體曾批評FDA要求進行假手術，認為這將使患者在服用安慰劑期間遭受不可逆轉的神經退行性病變。
雖然uniQure此前曾報告其I/II期研究顯示疾病進展減緩了75%，但FDA的初步拒絕凸顯了該機構對基因療法的嚴格標準。Prasad博士的離職並不能保證藥物獲批，但在市場看來，這大大降低了監管路徑的風險。投資者現在押注uniQure和FDA之間可以直接進行更具建設性的對話，從而有可能挽救旨在治療這種無法治癒的致命神經退行性疾病的療法的時間表。
