Edgen Stock·Mar 03 2026, 03:18美國食品藥品監督管理局（FDA）駁回了UniQure公司針對亨廷頓病基因療法AMT-130的臨床試驗數據後，該公司股價暴跌。FDA已建議進行一項新的、更嚴格的研究，這顯著延遲了該藥物上市的進程，並抹去了投資者的信心。
週一，在美國食品藥品監督管理局（FDA）證實了一項毀滅性消息後，UniQure（QURE）的股價暴跌36%，至9.93美元。在一份A型會議紀要中，FDA表示，這家生物技術公司針對亨廷頓病療法AMT-130的I/II期試驗數據不足以支持生物製品許可申請。該機構現已建議UniQure進行一項新的、更嚴格的隨機、雙盲、假手術對照研究，這是臨床試驗的黃金標準。
這項監管決定抹去了自去年9月以來累積的漲幅，當時初步數據顯示AMT-130減緩了疾病進展。這一逆轉引發了市場的迅速反彈，Cantor Fitzgerald將該股票評級從「增持」下調至「中性」，並將其12個月目標股價從55美元下調至9美元，這反映了潛在商業化新的、更長的途徑。
FDA要求進行新試驗的決定從根本上改變了AMT-130的時間表。Cantor Fitzgerald的分析師此前曾預計該藥物將於2027年在美國上市，現在已將其預計時間推遲至2030年。這一三年的延遲不僅推遲了潛在收入，也侵蝕了UniQure至關重要的先行者優勢，因為其他公司的競爭療法已進入III期開發階段。
對於這家虧損的公司而言，這一挫折是一次沉重打擊。該公司報告稱，2025年銷售額僅為1610萬美元，淨虧損達1.99億美元。儘管首席執行官Matt Kapusta表示公司仍致力於與FDA合作，但財務壓力已顯著加劇。該公司現計劃在第二季度請求舉行B型會議，討論潛在的研究設計。
UniQure的管理層對FDA的立場表示驚訝，首席執行官Matt Kapusta稱這一反饋是與此前認為現有數據可能足以獲批的指導意見相比，「發生了劇烈變化」。然而，這一決定似乎是FDA對罕見病療法實施更嚴格標準這一更廣泛趨勢的一部分，此前Regenxbio和Biohaven的藥物也因依賴非傳統試驗數據而被駁回。
FDA專員Martin Makary最近在一次含蓄地提及UniQure的療法（該療法通過在顱骨鑽孔進行給藥）時，批評了一款顯示「無益處」的產品，稱儘管如此，該機構仍「面臨批准壓力」。這一評論凸顯了該機構的懷疑態度，以及AMT-130若想在美國市場擁有未來，現在必須跨越的高科學門檻。
