Emrusolmin của Teva nhận chỉ định Fast Track của FDA cho bệnh Teo đa hệ thống
Teva Pharmaceutical Industries Limited (NYSE: TEVA) đã công bố vào ngày 9 tháng 9 năm 2025, rằng liệu pháp điều trị thử nghiệm của họ, emrusolmin (TEV-56286), cho Bệnh Teo đa hệ thống (MSA) đang trong giai đoạn phát triển Giai đoạn 2, đã nhận được chỉ định Fast Track từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Cột mốc quy định này báo hiệu tiềm năng phê duyệt nhanh chóng và đánh dấu một bước quan trọng trong việc giải quyết một rối loạn thoái hóa thần kinh hiếm gặp với nhu cầu y tế cấp bách chưa được đáp ứng.
Cột mốc quy định và liệu pháp điều trị thử nghiệm
Chỉ định Fast Track, do FDA cấp, được thiết kế để tạo điều kiện thuận lợi cho việc phát triển và đẩy nhanh quá trình xem xét các loại thuốc mới điều trị các tình trạng nghiêm trọng và đáp ứng một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Chỉ định này cho emrusolmin bổ sung cho tình trạng Thuốc mồ côi đã được đảm bảo trước đó vào năm 2022, đẩy nhanh hơn nữa các lộ trình quy định tiềm năng và cung cấp các ưu đãi như độc quyền thị trường. Emrusolmin, được phát triển với sự hợp tác của MODAG GmbH, là một ứng cử viên đầu tiên trong loại nhắm mục tiêu vào các oligomer alpha-synuclein bệnh lý, được cho là có liên quan đến bệnh sinh của MSA. MSA là một rối loạn thoái hóa thần kinh hiếm gặp, tiến triển và gây tử vong, ảnh hưởng đến khoảng 40.000 cá nhân trên khắp Hoa Kỳ, EU và Nhật Bản, hiện chưa có phương pháp điều trị sửa đổi bệnh nào được phê duyệt. Thuốc hiện đang trong một nghiên cứu Giai đoạn 2 (NCT06568237) dự kiến sẽ kết thúc vào đầu năm 2027.
Tác động chiến lược và ý nghĩa tài chính đối với Teva
Chỉ định Fast Track này là một phát triển then chốt trong chiến lược "Pivot to Growth" của Teva, nhằm mục đích chuyển đổi công ty từ một thực thể tập trung vào thuốc generic thành một nhà lãnh đạo dược phẩm sinh học vào năm 2030. Việc đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét cho emrusolmin dự kiến sẽ giảm rủi ro về thời gian đưa ra thị trường và nâng cao giá trị đường ống dẫn của Teva, có khả năng cho phép định giá cao hơn do tình trạng Thuốc mồ côi và nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Sự hợp tác với MODAG GmbH đại diện cho một cách tiếp cận hiệu quả về vốn để xây dựng đường ống dẫn thông qua đổi mới bên ngoài.
Các nhà phân tích dự kiến tiềm năng doanh thu cao nhất của emrusolmin sẽ vượt quá 2 tỷ đô la, một con số phù hợp với mục tiêu rộng lớn hơn của Teva là tạo ra 5 tỷ đô la doanh thu hàng năm từ các loại thuốc cải tiến vào năm 2030. Sự gia tăng doanh thu tiềm năng này đặc biệt quan trọng khi hoạt động kinh doanh thuốc generic của Teva đã phải đối mặt với áp lực biên lợi nhuận do hết hạn bằng sáng chế và cạnh tranh giá cả. Mặc dù tình hình tài chính tổng thể của Teva đã thể hiện một bức tranh hỗn hợp với tốc độ tăng trưởng doanh thu khiêm tốn và tỷ lệ nợ trên vốn chủ sở hữu cao, công ty đã báo cáo tăng trưởng biên lợi nhuận gộp, EBITDA, biên lợi nhuận hoạt động và EPS trong Q2 2024, nhấn mạnh hiệu suất của danh mục đầu tư đổi mới của mình.
Bối cảnh thị trường rộng lớn hơn và triển vọng tương lai
Lộ trình quy định được đẩy nhanh cho emrusolmin nhấn mạnh một xu hướng rộng lớn hơn của ngành dược phẩm tập trung vào việc giải quyết các bệnh hiếm gặp với nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể. Các chỉ định như vậy có thể dẫn đến độc quyền thị trường và định giá cao, làm cho các liệu pháp này trở nên rất hấp dẫn. Thị trường MSA, trị giá khoảng 43 triệu đô la vào năm 2023 trên khắp 7MM (Hoa Kỳ, EU4, Vương quốc Anh, Nhật Bản), được dự kiến sẽ tăng trưởng với Tốc độ tăng trưởng kép hàng năm (CAGR) là 44,7% từ năm 2024 đến năm 2034, được thúc đẩy bởi sự ra đời của các liệu pháp đổi mới. Trong khi các liệu pháp mới nổi khác như Amlenetug và ATH434 cũng đang được phát triển, vị thế mạnh mẽ của emrusolmin với lợi thế quy định kép làm nổi bật tiềm năng của Teva để chiếm một phần đáng kể của thị trường đang phát triển này. Ví dụ, nếu thị trường MSA đạt 177,86 triệu đô la vào năm 2030, thì tiềm năng doanh thu cao nhất 2 tỷ đô la cho emrusolmin ngụ ý một sự thâm nhập thị trường đáng kể.
Trong tương lai, sự thành công của emrusolmin phụ thuộc vào kết quả mạnh mẽ của nghiên cứu Giai đoạn 2 đang diễn ra, sẽ đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và hiệu quả của nó trong một nhóm ước tính gồm 200 bệnh nhân. Một tín hiệu Giai đoạn 2 hấp dẫn và dữ liệu dấu ấn sinh học mạnh mẽ sẽ rất quan trọng cho các giai đoạn tiếp theo và việc thương mại hóa cuối cùng. Sự phát triển này dự kiến sẽ củng cố hơn nữa vị thế của Teva như một công ty dược phẩm sinh học đổi mới, vượt ra ngoài hoạt động kinh doanh thuốc generic truyền thống của mình và tăng cường danh mục thần kinh học của mình. Thị trường sẽ theo dõi chặt chẽ tiến trình của emrusolmin như một chỉ số chính về khả năng của Teva để đạt được các mục tiêu chiến lược và mang lại giá trị lâu dài.
nguồn:[1] Teva Pharmaceutical Industries (TEVA) đạt được chỉ định Fast Track của FDA cho Emrusolmin (https://finance.yahoo.com/news/teva-pharmaceu ...)[2] Chỉ định Fast Track của Teva cho Emrusolmin trong MSA: Khác biệt hóa đường ống chiến lược và phục hồi tài chính trong không gian thần kinh học rủi ro cao - AInvest (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)[3] Emrusolmin của Teva Pharmaceuticals nhận chỉ định Fast Track của FDA cho điều trị MSA trong bối cảnh tình hình tài chính và cạnh tranh hỗn hợp - AInvest (https://vertexaisearch.cloud.google.com/groun ...)