Solid Biosciences在Duchenne試驗數據積極後尋求FDA加速批准

SGT-003在40名患者中顯示出療效和安全性

Solid Biosciences於2026年3月11日公佈了其基因療法候選藥物SGT-003的積極中期臨床數據。來自1/2期INSPIRE DUCHENNE試驗的最新數據顯示，在40名接受治療的參與者中，該療法普遍耐受良好，並展現出令人鼓舞的安全性。臨床上，試驗觀察到強大的微肌營養不良蛋白表達，這對於肌肉功能至關重要。這些結果得到了機制證據的支持，這些證據顯示肌營養不良蛋白相關蛋白複合物（DAPC）的恢復和肌肉完整性的改善。值得注意的是，數據還表明心功能（通過左心室射血分數LVEF衡量）的穩定和改善。

公司目標在2026年上半年尋求FDA加速批准

受到積極結果的鼓舞，Solid Biosciences正在將其重點轉向監管策略。該公司計劃在2026年上半年與美國食品藥品監督管理局（FDA）安排會議。這些討論的主要目標是就SGT-003的潛在加速批准途徑尋求指導。獲得這一認定將顯著縮短商業化時間表，並降低該資產對投資者的風險。Solid Biosciences預計將在2026年年中公佈其與FDA接觸的結果，這將是該公司估值的一個關鍵催化劑。