Scholar Rock 重啟 SMA 藥物 FDA 申請，股價應聲大漲 14%

(P1) 在向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 重新提交了 apitegromab 的許可申請後，Scholar Rock 重新燃起了對其新型脊髓性肌萎縮症 (SMA) 治療方案的希望，公司股價也隨之飆升了 14%。此次申請是在 2025 年遭遇監管挫折後進行的，使該公司有望在 2026 年 9 月底獲得美國的批准。

(P2) 「我們的 apitegromab BLA 重新提交標誌著我們向 SMA 兒童和成年患者提供全球首個肌肉靶向療法這一使命邁出了重要一步，」Scholar Rock 董事長兼首席執行官 David L. Hallal 在一份聲明中表示。「FDA 的積極參與和共同的緊迫感讓我們深受鼓舞。」

(P3) 該公司此前的申請在 2025 年 9 月收到了完全回覆信 (CRL)，其中提到了 Catalent Indiana, LLC 運營的一個生產基地存在的問題。此次重新提交的內容涵蓋了 Catalent 基地和第二個美國境內的灌裝生產基地，此舉旨在加強該藥物的供應鏈。Scholar Rock 表示，在 Catalent 基地接受正式重新檢查之前，已與 FDA 達成一致重新提交申請。

(P4) 獲批對 Scholar Rock 來說將是一個重大的風險釋放事件，將從這種首創療法中開啟新的收入來源。Apitegromab 旨在作為現有 SMN 靶向療法的補充方案，目前該市場已有成熟的參與者。FDA 已將《處方藥用戶付費法案》(PDUFA) 的行動日期定為 2026 年 9 月底，而歐洲藥品管理局的決定預計將在 2026 年年中左右做出。

SMA 治療的新路徑

Apitegromab 是一種單克隆抗體，通過抑制肌肉生長抑制素（一種自然限制肌肉生長的蛋白質）發揮作用。通過阻斷肌肉生長抑制素，該藥物旨在增加肌肉質量和力量。這種作用機制不同於現有的 SMA 療法，後者側重於增加 SMN 蛋白的產量，而該蛋白在 SMA 患者體內處於缺乏狀態。

該藥物被定位為已經在接受 SMN 療法的患者的輔助治療方案。在其關鍵的 3 期臨床試驗中，apitegromab 在改善這些患者的運動功能方面顯示出了具有統計學意義和臨床意義的提升。FDA 已授予該藥物多項特殊認定，包括優先審評和快速通道，突顯了對新治療方案的需求。此次成功重新提交以及明確的審評時間表，顯著提升了該公司的商業前景。

本文僅供參考，不構成投資建議。