Edgen Stock·Mar 27 2026, 11:55Rocket製藥首次獲得美國FDA批准Kresladi，這是一種治療罕見且致命兒童免疫疾病的基因療法。這一決定在此前被拒絕後驗證了公司的平台，並提供了一項重要的金融資產，推動股價大幅上漲。
美國食品藥品監督管理局於2026年3月27日批准了Rocket製藥（RCKT）的基因療法Kresladi，此消息發布後，該公司股價在週五盤前交易中上漲10%。該療法是首個獲得批准的重症白細胞黏附缺陷I型（LAD-I）治療方案，LAD-I是一種罕見且常常致命的兒童免疫疾病。Kresladi特別獲批用於那些無法找到匹配的同胞捐獻者進行幹細胞移植的兒科患者，幹細胞移植曾是此前的標準治療方案。
該療法化學名稱為marnetegragene autotemcel，以單次靜脈注射方式給藥。它是通過基因改造患者自身的造血幹細胞，引入ITGB2基因的功能性拷貝而製成的，該基因在LAD-I患者中存在缺陷。這項里程碑式的批准為這種在生命最初兩年內死亡率高達約75%的疾病提供了一個關鍵的治療選擇。
此次監管批准標誌著Rocket製藥的一個重大轉折。美國FDA最初於2024年6月駁回了Kresladi的申請，理由是需要更多關於該公司生產流程的信息。在解決了FDA的擔憂後，Rocket於2024年10月重新提交了申請。這次成功的第二次嘗試降低了公司生產平台的風險，並驗證了其戰略重點。
這次勝利也發生在公司有意識的戰略轉變之後，此前該公司撤回了針對范可尼貧血基因療法RP-L102的上市申請。公司表示，撤回是出於商業原因，旨在集中資源將Kresladi推向市場。
儘管Kresladi預計將帶來數百萬美元的定價，但其直接收入潛力因疾病的罕見性而受到限制，據估計，該病影響著約百萬分之一的人口。然而，FDA的批准帶來了一個更直接的財務效益：一張可轉讓的優先審評憑證（PRV）。這些憑證可以以高達2億美元的價格出售給其他製藥公司，從而提供大量的非稀釋性資本。強勁的臨床數據表明，在試驗中患者兩年生存率為100%，這為定價和保險報銷提供了有力的依據。
