Edgen Stock·Mar 26 2026, 13:24Rhythm Pharmaceuticals的肥胖症藥物IMCIVREE®已獲得歐洲關鍵監管委員會的積極意見，預示著市場擴張的可能性很高。此前一週，該藥物已獲得美國FDA對同一種罕見病——獲得性下丘腦性肥胖症（HO）的全面批准，這進一步鞏固了該藥物的臨床和商業潛力。
Rhythm Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：RYTM）正處於擴大其旗艦藥物IMCIVREE®（司美蘭肽）歐洲市場的邊緣。2026年3月26日，歐洲藥品管理局的人用藥品委員會（CHMP）通過了一項積極意見，推薦該藥物用於治療四歲及以上患有獲得性下丘腦性肥胖症（HO）患者的肥胖症並控制飢餓感。這項推薦顯著降低了全面市場授權的風險，歐洲委員會的最終決定預計在2026年第二季度。此舉使得IMCIVREE能夠滿足歐洲地區這種罕見神經內分泌疾病患者的重大未滿足醫療需求。
CHMP的積極立場是在美國食品藥品監督管理局（FDA）於2026年3月19日批准IMCIVREE用於相同適應症之後形成的。這項里程碑式的決定確立了該藥物作為首個也是唯一獲得FDA批准用於獲得性HO的療法。該批准得到了涉及142名患者的關鍵三期TRANSCEND試驗數據的支持。研究顯示，接受司美蘭肽治療的患者在52週後平均BMI降低了15.8%，而安慰劑組則增加了2.6%。這導致統計學上顯著的安慰劑調整後BMI降低18.4%，證實了該藥物的有效性，並為全球監管提交奠定了堅實基礎。
IMCIVREE擴展到獲得性下丘腦性肥胖症——Rhythm估計該病在美國影響約1萬人——鞏固了其作為MC4R通路功能障礙導致的罕見疾病關鍵療法的地位。該通路對於調節飢餓感和體重至關重要。該藥物已在美國和歐洲獲批用於其他罕見遺傳性肥胖症，包括Bardet-Biedl綜合徵（BBS）。
IMCIVREE現已成為首個也是唯一獲得FDA批准用於獲得性HO的療法，它提供了一種針對該疾病潛在生物學的靶向方法，滿足了此前沒有治療選擇的患者的關鍵未滿足需求。
— David Meeker，醫學博士，Rhythm董事長、首席執行官兼總裁。
