Edgen Stock·Mar 19 2026, 23:10節奏製藥公司（Rhythm Pharmaceuticals）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對其藥物IMCIVREE治療獲得性下丘腦性肥胖症（HO）的關鍵批准。這一決定使該藥物成為治療這種罕見疾病的首個也是唯一療法，為公司創造了重要的全新市場機遇。此次批准正值該藥物在不同適應症的另一項後期試驗失敗幾天之後，使其成為一個重塑公司前景的關鍵勝利。
節奏製藥公司（Rhythm Pharmaceuticals，納斯達克股票代碼：RYTM）於2026年3月19日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對其藥物IMCIVREE（賽美魯肽）治療獲得性下丘腦性肥胖症（HO）的里程碑式批准。這一決定使IMCIVREE成為治療這種罕見疾病的首個也是唯一療法，該疾病由下丘腦損傷引起，在美國約影響1萬名患者。分析師認為HO適應症對節奏製藥的估值至關重要，預計全球峰值銷售額將超過20億美元。
此次批准基於全球III期TRANSCEND試驗的可靠數據，該試驗涉及142名患者。研究達到了主要終點，體重指數（BMI）實現了統計學上顯著的安慰劑調整後下降18.4%。在52週內，接受IMCIVREE治療的患者BMI平均下降了15.8%，而安慰劑組的BMI則增加了2.6%。這一結果為之前沒有治療方案的患者群體提供了一個關鍵的新選擇。
IMCIVREE現在是FDA批准的第一個也是唯一一個用於治療獲得性下丘腦性肥胖症的療法，它提供了一種有針對性的方法，解決了這種疾病的潛在生物學機制，滿足了以前沒有治療選擇的患者的關鍵未滿足需求。
— 戴維·米克醫學博士，節奏製藥董事長、首席執行官兼總裁。
這項重要的監管勝利，扭轉了兩天前發布的消息。3月17日，節奏製藥宣布IMCIVREE在後期EMANATE試驗中未能達到主要終點，該試驗旨在測試該藥物對四種罕見遺傳性肥胖症的療效。這一消息令人失望，抹去了Stifel分析師此前預計到2034年可能實現的約3億美元風險調整銷售額。該結果發布後，節奏製藥的股價在3月17日的盤前交易中下跌了近5%。
然而，此次成功的HO適應症批准對投資者而言更為重要。Stifel分析師此前曾指出，下丘腦性肥胖症適應症“對該生物技術公司的估值更為核心”，甚於EMANATE試驗中測試的適應症。此次批准驗證了該藥物在具有商業意義的市場中的核心作用機制，鞏固了節奏製藥在治療罕見肥胖症方面的地位，並為實現可觀的收入增長提供了明確的途徑。該公司在2025年IMCIVREE在其他適應症的銷售額達到了1.948億美元。
