Edgen Stock·Mar 16 2026, 20:24Rhythm Pharmaceuticals 針對其罕見肥胖症藥物 setmelanotide 的關鍵性三期臨床試驗未能達到其主要療效目標，這給公司的研發管線帶來了重大挫折。儘管該公司在隨後的分析中強調了一些積極信號，但主要目標的未達成使該藥物擴大用途的可能性蒙上陰影。
Rhythm 製藥（那斯達克代碼：RYTM）於 3 月 16 日宣布，其肥胖症藥物 setmelanotide 在關鍵性三期 EMANATE 臨床試驗中未能達到主要目標。該研究評估了該藥物在四組獨立的罕見遺傳性肥胖症患者中的效果。未能證明相對於安慰劑的統計學顯著益處，對公司擴大該藥物批准用途的努力構成了重大挫折。
該試驗的主要終點是 52 週內體重指數（BMI）相對於安慰劑的平均百分比變化。四個亞研究均未能達到此目標。主要結果包括 POMC/PCSK1 患者組的 BMI 經安慰劑調整後降低 -4.3% (p=0.15)，以及 SH2B1 組降低 -1.7% (p=0.43)，這表明在該試驗預設條件下，該藥物的效果與安慰劑無法區分。
為應對試驗失敗，Rhythm 管理層試圖強調來自 事後 分析的積極信號。該分析是在試驗結束後進行的數據非計畫性審查。這項次要分析顯示，在完成全部 52 週治療的患者中，BMI 統計學顯著降低，其中包括 POMC/PCSK1 組的一個亞群，其 BMI 經安慰劑調整後降低 -9.7% (p=0.0002)。
儘管我們對 EMANATE 亞研究未能達到其主要終點感到失望，但我們受到來自額外分析的令人信服的信號的鼓舞……這些信號增強了我們識別真正功能喪失變異的能力，並為我們下一代 MC4R 激動劑的開發提供了資訊。
— David Meeker，醫學博士，Rhythm 製藥董事長、總裁兼首席執行官。
該公司表示，將利用這些見解來指導其下一代候選藥物 bivamelagon 和 RM-718 的開發。然而，對於投資者而言，關注點仍然是一項關鍵後期試驗未能達到主要終點，這給 setmelanotide 在這些患者群體中的近期監管和商業路徑蒙上了一層陰影。Rhythm 定於 3 月 16 日 UTC-4 時間下午 4:30 舉行電話會議，討論這些結果。
