REGENXBIO 杜氏療法試驗數據積極，進展順利

RGX-202 在一年期功能基準上表現卓越

2026年3月11日，REGENXBIO公司公佈了其I/II期AFFINITY DUCHENNE試驗的積極中期數據，進一步證實了其在研基因療法RGX-202的潛力。接受關鍵劑量治療的參與者在一年後，其功能測量表現明顯優於外部對照組。值得注意的是，這些積極結果也延伸至8歲及以上患者，而這正是杜氏肌營養不良症治療的關鍵患者群體。

進一步分析強化了該療法的臨床特徵。關鍵劑量患者的心臟MRI數據顯示，在一年期保持穩定，考慮到心臟功能衰退是該疾病的主要併發症，這是一項關鍵發現。這些結果的一致性表明，RGX-202正在有效改變患者的疾病進程。

良好的安全性為2026年第二季度數據發布鋪平道路

該研究繼續強調RGX-202具有強大的安全性和耐受性。REGENXBIO證實，試驗中未觀察到嚴重不良事件或特別關注的不良事件。多項測量的新數據也為關鍵患者隊列的肝臟安全性提供了支持性證據，解決了基因療法常見的擔憂。

鑑於這些令人鼓舞的中期數據顯著降低了該項目的風險，市場目前正關注下一個重要里程碑。該公司確認，其將在2026年第二季度公佈該試驗的關鍵頂線數據。這項即將發布的解讀將對RGX-202的監管和商業化路徑起到決定性作用。