PureTech 獲得美國和歐盟雙重孤兒藥資格認定

PureTech 獲得美國和歐盟關鍵監管里程碑

PureTech於2026年2月19日宣布，其候選藥物Deupirfenidone（亦稱LYT-100）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會的雙重孤兒藥資格認定。這些認定旨在治療特發性肺纖維化（IPF），這是一種嚴重的進行性肺部疾病，會導致肺部不可逆轉的疤痕，並且預後不佳。

來自全球兩個最具影響力的監管機構的這種雙重認可，標誌著LYT-100開發過程中的一個關鍵里程碑。通過認可該藥物治療罕見嚴重疾病的潛力，監管機構為其在臨床開發和審查的最後階段提供了重要的支持和激勵措施。

孤兒藥地位是PureTech的一個主要價值驅動因素，如果LYT-100獲得最終上市批准，將為其創造有利的商業前景。在美國，該認定使其有資格獲得七年的市場獨佔期，從而保護其免受仿製藥競爭。歐盟委員會也提供了類似的激勵措施，提供十年的市場獨佔期。

除了市場保護之外，這些認定還提供了可觀的財政利益。PureTech現在有資格獲得符合條件的臨床試驗費用的稅收抵免，並可免除某些監管費用，包括處方藥用戶費。這些激勵措施減輕了後期開發的財政負擔，並增強了該藥物的潛在投資回報，從而在潛在上市前加強了其商業前景。