Pharming的Joenja接近獲得歐盟罕見病批准

核心要點

Pharming集團的罕見病藥物Joenja（leniolisib）獲得了歐盟一個關鍵監管委員會的積極推薦，這大大增加了其在2026年第二季度獲得全面市場批准的可能性。如果獲批，這將使其成為歐盟首個獲批用於治療罕見免疫缺陷疾病APDS的藥物。

1. 歐盟批准路徑明確： 歐洲藥品管理局的CHMP於2026年3月27日發布了對Joenja的積極意見，建議批准其用於治療12歲及以上APDS患者。
2. 2026年第二季度新市場准入： 預計歐盟委員會將在兩個月內做出最終決定，這將使其進入包括27個歐盟成員國以及挪威、冰島和列支敦士登在內的市場。
3. 全球勢頭強勁： 此次歐洲推薦緊隨Joenja於3月24日在日本獲得批准，形成了成功的監管結果模式。