奧普斯基因報告：視力提升，視網膜改善23%

核心要點

奧普斯基因公佈了其OPGx-BEST1基因療法針對遺傳性視網膜疾病的一/二期臨床試驗首位患者的積極初步安全性和有效性數據。這些結果在黃斑學會年會上公佈，為該公司治療平台提供了早期但重要的驗證。

1. 積極的安全性概況： 首位接受OPGx-BEST1治療的患者在三個月內顯示出良好的耐受性，沒有劑量限制性毒性或嚴重不良事件。
2. 早期療效訊號： 患者表現出功能和結構上的改善，包括視力提升12個字母以及中心凹下區厚度減少23%。
3. 下一個催化劑： 這一初步成功降低了該資產在下一個主要里程碑之前的風險，預計2026年中期將公佈完整患者隊列的數據。