Keros肌肉藥物Rinvatercept取得進展，計畫2026年第二季度啟動試驗

Edgen Stock·Mar 17 2026, 18:54

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核心要點

Keros Therapeutics正在推進其候選藥物rinvatercept，在杜氏肌營養不良症（DMD）治療方面取得積極進展，並為肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）開闢了第二個潛在應用，從而強化了其針對肌肉相關疾病的研發管線。

Keros宣布rinvatercept在治療杜氏肌營養不良症（DMD）方面取得進展，該治療已獲得孤兒藥地位。
在發布一期新數據後，針對DMD適應症的二期臨床試驗計畫於2026年第二季度啟動。
該藥物還在與麻省總醫院合作開發，用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS），這表明其在肌肉相關疾病方面擁有更廣泛的平台。

DMD項目進展，二期臨床試驗將於2026年第二季度啟動

Keros Therapeutics於2026年3月17日證實，其候選藥物rinvatercept在杜氏肌營養不良症（DMD）的治療方面正在取得進展。該公司宣布已獲得該適應症的孤兒藥地位，並發布了最新的一期臨床數據。這一進展為計畫於2026年第二季度啟動的二期臨床試驗鋪平了道路，標誌著該公司臨床管線的一個關鍵執行里程碑。

雙病策略擴展到ALS

Rinvatercept的治療潛力不僅限於DMD，Keros還在開發該藥物用於治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）。Rinvatercept旨在阻斷肌肉生長抑制蛋白肌生成抑制素（myostatin）和活化素A（activin A），目標是保持肌肉力量和功能。為了加速其ALS項目，Keros正在與馬薩諸塞州總醫院的MyMatch計畫合作，該計畫是一個生物標誌物驅動的項目，旨在將患者與最有可能受益的實驗性療法進行匹配。這一戰略合作旨在優化更大規模的二/三期臨床試驗設計。

早期數據顯示肌肉質量增加，支持前景展望

早期臨床結果支持了rinvatercept的科學原理。一項針對健康志願者的第一期試驗數據顯示，該療法總體耐受性良好，並顯示出增加肌肉質量的能力。此外，針對ALS小鼠模型進行的臨床前研究表明，rinvatercept保留了肌肉力量並保護了神經肌肉接頭（神經與肌肉進行通信的部位）。清晰的作用機制、多疾病策略以及積極的早期數據相結合，進一步鞏固了rinvatercept作為Keros關鍵價值驅動因素的潛力。

rinvatercept代表了一種治療ALS患者的潛在新方法。

— Keros總裁兼首席執行官Jasbir S. Seehra博士。