K36 Therapeutics 啟動 KTX-1001 治療多發性骨髓瘤的1期劑量擴展研究

K36 Therapeutics，一家私人持有的臨床階段生物技術公司，已宣布其主要資產 KTX-1001 在治療多發性骨髓瘤方面取得了重要的臨床進展。該公司已開始在多個隊列中對患者進行1期劑量擴展研究的給藥，這標誌著在解決這種高風險血癌方面取得了進展。

詳細介紹臨床進展和戰略合作

K36 Therapeutics 的臨床進展更新詳細介紹了 KTX-1001 擴展隊列中患者給藥的啟動。這包括與卡非佐米和地塞米松聯合治療的方案 (NCT05651932)。至關重要的是，K36 還啟動了在單獨隊列中評估 KTX-1001 與 mezigdomide 和地塞米松聯合使用的新型三聯療法的患者給藥 (EUCTR: 2022-500801-41-00)。後一項研究是通過與主要製藥公司 百時美施貴寶 (BMS) 簽訂的臨床試驗供應協議實現的。KTX-1001 被描述為一種一流的 NSD2/MMSET 抑制劑，專門設計用於靶向高危 t(4;14) 多發性骨髓瘤，這是一種與特別具有挑戰性的患者預後相關的遺傳亞型。由 百時美施貴寶 提供的 mezigdomide 本身是一種新型研究性療法，目前正在完成兩項關鍵後期試驗的入組。K36 Therapeutics 保留 KTX-1001 的所有開發和商業權利，預計將於2026年中期公布正在進行的試驗的初步數據。

戰略基本原理和市場影響

KTX-1001 的臨床進展以及與 百時美施貴寶 的合作協議對 生物技術行業 和 製藥業，特別是 腫瘤學 領域都具有顯著影響。雖然 K36 Therapeutics 作為一家私營實體運營，但這種戰略合作夥伴關係證實了 KTX-1001 的治療潛力。它使 K36 能夠獲得 mezigdomide，這是一種來自領先製藥公司的有前景的後期研究藥物，這可以顯著加速其專有藥物的開發途徑。對於 百時美施貴寶 (紐約證券交易所代碼：BMY)，mezigdomide 的供應協議提供了一個戰略途徑，以探索額外的聯合療法，並可能擴大其藥物的市場應用，而無需承擔管理整個臨床試驗的全部運營成本。這種方法有效地降低了早期聯合探索的風險，並有可能擴大 mezigdomide 的治療範圍和商業影響力，這是 BMS 管線中的一個關鍵資產。

更廣泛的行業背景和協同發展

K36 Therapeutics 和 百時美施貴寶 之間的此次合作體現了製藥行業中日益普遍的戰略模式：較小的創新生物技術公司與較大的老牌公司合作，以加速治療具有大量未滿足醫療需求的疾病的藥物開發。這種安排，即 K36 贊助和管理試驗，而 BMS 提供實驗藥物，是一種互惠互利的策略。它允許 K36 保留對其核心資產 KTX-1001 的控制權，同時利用 百時美施貴寶 這樣公司的資源和更廣泛的市場影響力。對於更廣泛的 生物技術行業 而言，此類合作夥伴關係突顯了對多發性骨髓瘤等複雜疾病的持續尋求新型治療策略，儘管最近取得了進展，但該疾病在很大程度上仍無法治癒。支持 KTX-1001 的臨床前數據表明其能夠降低 H3K36me2 水平，抑制腫瘤生長，並在與免疫調節藥物結合時表現出協同效應，為這種聯合方法提供了堅實的科學基礎。

專家觀點

K36 Therapeutics 總裁兼首席執行官 Terry Connolly 博士強調了多發性骨髓瘤患者對有效且便捷的治療方案的迫切需求，尤其是那些患有高危疾病變異的患者。他表達了公司的熱情，表示：

“我們很高興看到在美國和歐盟啟動劑量擴展隊列，並看到 KTX-1001 持續的勢頭，我們相信這種口服療法有望改變多發性骨髓瘤的治療結果。”

百時美施貴寶 作為 K36 Therapeutics 的投資者和此次供應協議的合作夥伴的參與，進一步凸顯了 KTX-1001 在競爭激烈的腫瘤學領域中被認為的戰略重要性和潛力。

展望：預期數據和未來影響

市場將密切關注 KTX-1001 預計於2026年中期發布的首批數據。這些1期劑量擴展研究的有利結果可能會顯著提升 KTX-1001 的形象，潛在吸引對 K36 Therapeutics 的進一步投資甚至收購興趣。對於 百時美施貴寶 (紐約證券交易所代碼：BMY)，積極的臨床數據可以擴大 mezigdomide 的市場潛力，並鞏固其在競爭激烈的多發性骨髓瘤治療領域的地位，從而為其既定的“增長投資組合”做出貢獻。隨著這些新型療法的進展，投資者將密切關注兩家公司的任何後續戰略公告或臨床更新，特別關注初步推薦的2期劑量 (RP2D) 的確定和療效的進一步評估。