美國生物技術公司 Ionis Pharmaceuticals (IONS) 在宣布其用於治療嚴重高甘油三酯血症 (sHTG) 的研究性藥物 olezarsen 的 III 期臨床試驗結果非常積極後，股價大幅上漲。該公司在宣布後上漲了 43.6%，並計劃向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交申請。

Ionis Pharmaceuticals 股價在Olezarsen 試驗數據積極後上漲

美國生物技術公司 Ionis Pharmaceuticals (IONS) 在宣布其用於治療嚴重高甘油三酯血症 (sHTG) 的研究性藥物 olezarsen 的 III 期臨床試驗結果非常積極後，股價大幅上漲，收盤價顯著走高。該公司股票在宣布後上漲了 43.6%，並計劃向美國食品藥品監督管理局 (FDA) 提交申請。

事件詳情

olezarsen 關鍵的 III 期 CORE 和 CORE2 研究表明，與安慰劑相比，在 sHTG 患者中，空腹甘油三酯平均降低了 72%，具有統計學意義。重要的是，這些試驗還顯示急性胰腺炎事件減少了 85%。該藥物表現出良好的安全性和耐受性，在開放標籤擴展研究中患者保留率超過 90%。

宣布後，Ionis Pharmaceuticals 的股價於 2025 年 9 月 3 日星期二收於 57.49 美元，較前一收盤價上漲約 43.6%。其他報告顯示上漲 35% 或 32%，突顯了市場對強勁臨床數據的積極反應。

市場反應分析

olezarsen 積極的 III 期數據，特別是急性胰腺炎事件的顯著減少，被視為該資產的一個重要去風險因素。嚴重高甘油三酯血症影響美國約 300 萬人，代表著巨大的未滿足醫療需求。Olezarsen 的作用機制，靶向載脂蛋白 C-III (apoC-III)，相對於一些競爭對手具有機制優勢，並將其定位為解決 sHTG 相關住院和死亡率主要驅動因素的潛在首創療法。

投資者熱情主要受到 olezarsen 預計的巨大銷售峰值潛力的推動，預計全球高達 25 億美元，遠超 Ionis 目前 12 個月的 9.44 億美元收入。儘管該公司目前的財務狀況被認為是疲軟的，市銷率 (P/S) 為 12.9 倍（高於標普 500 指數的 3.3 倍），但市場正在評估其管線巨大的未來收入潛力。Ionis 預計到 2028 年收入將達到 15 億美元，收益將達到 2.413 億美元，反映出 16.7% 的年收入增長率和相對於當前負收益的顯著增長。

更廣泛的背景與影響

此次事件凸顯了生物技術行業對積極臨床試驗數據的響應能力，其中重大的管線進展可以導致公司估值的大幅重估。對該行業的投資通常被認為是高風險、高回報，嚴重依賴於研究性療法的成功。

Ionis 正在戰略性地定位 olezarsen，以應對潛在的定價壓力，將其用於 sHTG 的年度定價範圍為 10,000-20,000 美元，低於其家族性乳糜微粒血症綜合征 (FCS) 適應症的價格點，以反映更廣泛的患者群體。該公司旨在利用其既有的商業基礎設施和合作夥伴關係實現全球覆蓋。Olezarsen 強大的臨床數據使其相對於競爭對手如 Arrowhead Pharmaceuticals 的 plozasiran 具有競爭優勢。

當前股價的上涨雖然意義重大，但更多地反映了基於未來潛力而非即時盈利能力的估值。olezarsen 的成功商業化可能會帶來數倍的收入增長，但投資者應關注 Ionis 如何在擴大適應症中管理價格談判和報銷障礙。

專家評論

分析師對結果反應積極。

BMO Capital Markets 指出，急性胰腺炎事件的減少可能導致 olezarsen 的“重要首創商業上市”。

同樣，William Blair 分析師評論說，olezarsen“解決了 sHTG 相關住院和死亡率的主要驅動因素”，並且可能成為“首個治療 sHTG 此類事件的療法”。幾家金融公司更新了他們的展望；Bernstein SocGen Group 將其目標價從 42.00 美元上調至 50.00 美元，維持市場表現評級。H.C. Wainwright 將其目標價提高至 95 美元，維持買入評級，而 Oppenheimer 也將其目標價提高至 81 美元，並給出跑贏大盤評級。

展望未來

Ionis Pharmaceuticals 計劃在 2025 年底前向美國 FDA 提交 olezarsen 在 sHTG 方面的補充新藥申請 (sNDA)，預計可能在 2026 年底獲得批准。美國可及患者群體估計為 660,000 人，其中包括 60,000 名甘油三酯水平高於 500 毫克/分升且有急性胰腺炎病史的患者，以及 600,000 名甘油三酯水平高於 880 毫克/分升且目前正在接受治療的患者，這表明存在巨大的市場機會。該公司與 Sobi 的國際商業化合作進一步擴大了其全球影響力。監管審批和隨後的商業化的持續進展將是 Ionis 在未來幾個月和幾年中需要關注的關鍵因素，因為該公司力求抓住 sHTG 中巨大的未滿足醫療需求。