Edgen Stock·Oct 30 2025, 20:15Intellia Therapeutics (NTLA) 因其關鍵的 3 期試驗 nexiguran ziclumeran (nex-z) 暫停給藥和篩選而股價大幅下跌。此次暫停是由于患者出現嚴重的肝臟相關不良事件，具體表現為 4 級肝轉氨酶升高和膽紅素水平升高，導致患者住院。FDA 的監管行動和安全擔憂促使多家華爾街公司下調其評級並大幅修改對這家基因編輯公司的目標股價。
Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) 宣布，在一名 MAGNITUDE 試驗患者因嚴重的肝臟相關不良事件住院後，於 2025 年 10 月 27 日暫停了其關鍵的 3 期臨床試驗 nexiguran ziclumeran (nex-z) 的給藥和篩選活動。該不良事件表現為 4 級肝轉氨酶升高和膽紅素水平升高。這一事態發展導致該公司股價大幅下跌，並在投資者和分析師中引起廣泛關注。
暫停的試驗 MAGNITUDE 和 MAGNITUDE-2 正在分別評估 nex-z 用於治療伴心肌病的轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性 (ATTR-CM) 和伴多發性神經病的轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性 (ATTR-PN)。這些試驗總共涉及 650 多名 ATTR-CM 患者和 47 名 ATTR-PN 患者，其中約 450 人已接受單劑量 CRISPR 療法。美國食品藥品監督管理局 (FDA) 隨後對這些 3 期試驗實施了臨床暫停。患者肝酶升高和膽紅素水平升高代表了一個關鍵的安全信號，已暫停進一步給予該候選藥物。
受此消息影響，Intellia Therapeutics 的股價大幅下跌。在 2025 年 10 月 27 日首次發布公告後，股價在盤前交易中暴跌超過 45%。此次大幅下跌延續到隨後的交易中，股價一度收盤下跌約 42%，並在單獨的交易日中分別進一步下跌約 6% 和 5%，反映出市值大幅縮水。
臨床暫停引發了多家知名華爾街公司的評級下調。至少有五家投資銀行，包括 RBC Capital Markets、Bernstein、Guggenheim、Wells Fargo 和 William Blair，修改了對 NTLA 的評級。
分析師們普遍對 nex-z 的風險收益比表示擔憂，尤其是在現有治療替代方案的背景下。RBC Capital Markets 的 Luca Issi 指出，這是 nex-z 第二次報告肝毒性，儘管早些時候在 5 月份出現的 4 級 ALT/AST 升高已在沒有住院的情況下自行緩解。Issi 將 Intellia 評級下調至「與大盤持平」，並將目標股價從 21 美元降至 14 美元，反映出與 10 月 27 日收盤價相比可能下降 5%。他闡明，該事件「不利地傾斜了風險/收益比，特別是在有安全臨床替代方案的適應症中」。
同樣，Bernstein 的 William Pickering 將 Intellia 的評級從「跑贏大盤」下調至「與大盤持平」，設定了 14.50 美元的新目標股價，下降約 2%。Pickering 將 nex-z 在 ATTR-CM 和 ATTR-PN 適應症中的成功概率從 70% 降至 40%，導致其風險調整後的營收預測削減了 33%。儘管 美國銀行證券、HC Wainwright 和 Chardan Capital 等一些公司維持「買入」評級，但它們也大幅下調了目標股價，這凸顯了 Intellia 估值的廣泛重新校準。
nexiguran ziclumeran 的臨床暫停對 Intellia Therapeutics 來說是一個重大挫折，影響了其兩個優先的後期項目之一。該事件給 CRISPR 基因編輯技術全身給藥的安全性蒙上了一層陰影，尤其是在肝毒性方面。這一事件可能會導致監管機構對其他正在開發的基因編輯療法進行更嚴格的審查。該公司眼前的未來將取決於其徹底調查不良事件、解決 FDA 的擔憂以及可能修改試驗方案或藥物配方的能力。ATTR 治療的競爭格局（包括已建立的療法）意味著任何重大延遲或未解決的安全問題都可能進一步侵蝕 Intellia 的市場地位和長期前景。投資者將密切關注 Intellia 關於調查、任何可能恢復試驗以及對其管線開發更廣泛影響的進一步溝通。
