Intellia Therapeutics報告Nexiguran Ziclumeran治療ATTRv-PN的積極長期1期數據

Intellia Therapeutics公佈Nexiguran Ziclumeran的積極長期1期數據

Intellia Therapeutics Inc. (NTLA) 公佈了其用於治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（ATTR）澱粉樣變性伴多發性神經病變（ATTRv-PN）的試驗性 nexiguran ziclumeran (nex-z) 1期研究的積極長期隨訪數據。這些數據在第5屆國際ATTR澱粉樣變性年會上發布，並同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，強調了該基因療法作為一種變革性、一次性治療的潛力。這一進展標誌著Intellia在競爭激烈的基因編輯領域取得了重要的里程碑。

詳細臨床結果

1期結果顯示，轉甲狀腺素蛋白（TTR）（ATTRv-PN中致病蛋白）迅速、深度和持久地降低。接受單次0.3 mg/kg或更高劑量（n=33）的患者在 24個月時平均血清TTR降低92%。對於隨訪36個月的12名患者，平均血清TTR降低保持在 90%。

除了TTR降低，nex-z 在疾病進展方面也顯示出臨床上顯著的改善。在完成24個月改良神經病變損傷評分+7（mNIS+7）評估的18名患者中，72% 的患者顯示出至少4分的改善。值得注意的是，這包括大多數先前在競爭療法 patisiran 上出現進展的患者。此外，在1期試驗中所有36名患者中，89% 的患者在24個月內與基線相比，多發性神經病變殘疾（PND）評分顯示改善或穩定。該治療在所有劑量水平上普遍耐受良好，最常見的不良事件是輕度至中度輸注相關反應，在隨訪期內未報告新的藥物相關事件。三例肝酶升高病例自行消退。

市場背景與競爭動態

nex-z 的積極數據使 Intellia 有可能顛覆目前由慢性療法主導的ATTRv-PN市場。如果獲得批准，nex-z 將提供一次性治療選擇，這與 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (ALNY) 的 Onpattro (patisiran) 和 inotersen (Tegsedi) 等現有慢性治療形成對比。這種“一次性解決”的基因療法潛力可能在患者便利性和長期療效方面提供顯著優勢，從而可能佔據 substantial 的市場份額。

ATTR治療的更廣泛市場正在經歷動態變化。Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) 最近報告其股價大幅上漲，在2025年第二季度其RNAi療法 Amvuttra (vutrisiran) 的出色表現後上漲超過 15%。Amvuttra 的銷售額達到 4.9195億美元，同比收入增長一倍以上，並超過分析師預期。這種強勁的表現，由針對轉甲狀腺素蛋白介導的心肌病（ATTR-CM）的適應症擴展所驅動，促使Alnylam將其TTR產品組合的全年指導上調至 21.8億美元至22.8億美元。Amvuttra 的成功突顯了對有效ATTR治療的巨大市場需求，並加劇了製藥開發商之間的競爭。

財務概覽和分析師情緒

市值 18.5億美元 的 Intellia Therapeutics (NTLA) 在過去六個月中股價上漲超過 100%，反映了市場對其管線的樂觀情緒。該公司保持強勁的財務狀況，截至2025年第二季度末報告 6.305億美元現金，淨虧損 1.013億美元，較去年有所改善。儘管該公司目前正在通過消耗現金來推進其管線，但預計其大量現金儲備將為運營提供資金至2027年上半年。

NTLA 的分析師情緒普遍積極，最近有11位分析師上調了他們的盈利預期。該股的目標價格範圍從 7美元到106美元 不等。例如，H.C. Wainwright 將其對 Intellia Therapeutics 的目標價格從 25美元上調至30美元，維持買入評級，理由是臨床試驗的快速招募是興趣和進展的積極指標。

展望與戰略影響

Intellia 戰略性地專注於利用 CRISPR基因編輯技術 開發新型、一流的藥物。該公司正在迅速推進其用於治療伴心肌病的ATTR的3期MAGNITUDE-2試驗，預計將於2026年上半年完成招募，並計劃在2028年提交潛在的生物製品許可申請（BLA）。這一明確的商業化時間表對於持續的投資者信心至關重要。

nex-z 持續積極的臨床結果，加上該公司在3期試驗中的進展，預計將顯著增強投資者對基因編輯療法和罕見疾病治療的信心。nex-z 持續的療效和良好的安全性概況強化了 CRISPR基因編輯治療 提供持久解決方案的潛力，可能吸引更多投資進入更廣泛的生物技術領域，專注於基因藥物。這一進展預示著先進生物技術生態系統的積極信號，促進創新並可能改善基因疾病患者的治療結果。