Edgen Stock·Sep 20 2025, 10:21Intellia Therapeutics (NTLA) 在其针对遗传性血管性水肿 (HAE) 的 CRISPR 基因疗法 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 的关键性 Phase 3 HAELO 研究完成患者招募后，股价显著上涨，表明其向潜在市场准入迈出了关键一步。
Intellia Therapeutics (NTLA) 股价显著上涨，在上一个交易日收盘时上涨 29.8%，报 16.11 美元，交易量也显著增加。此举是该公司宣布完成其针对遗传性血管性水肿 (HAE) 的试验性疗法 lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) 的关键性 Phase 3 HAELO 研究患者招募后发生的。
HAELO 研究是一项全球性的 Phase 3 试验，旨在评估 lonvo-z（也称为 NTLA-2002），这是 Intellia 的试验性体内 CRISPR 基因编辑疗法。该疗法通过使激肽释放酶 B1 (KLKB1) 基因失活来预防 HAE 发作。在首位患者接受治疗后的九个月内，完成了超过 60 名患者的招募，其中包括患有 I 型或 II 型 HAE 的青少年和成人。该研究的主要终点包括 HAE 发作次数以及在第 5 周至第 28 周期间实现无发作状态的患者比例。Intellia 预计在 2026 年上半年公布该研究的初步数据，并计划在 2026 年下半年提交生物制品许可申请 (BLA)，目标是在 2027 年在美国上市。
市场对该公告的强烈反应反映了投资者对关键候选药物进展和 CRISPR 基因编辑疗法潜力的乐观情绪。Lonvo-z 尤其值得关注，因为它被定位为一次性输注，相对于目前通常需要长期给药的 HAE 治疗方法具有显著优势。lonvo-z 早期 Phase 1/2 临床数据显示，发作率显著降低，激肽释放酶水平持续稳定降低，这增强了对其潜在疗效的信心。该股近 30% 的日涨幅使过去六个交易日累计上涨 42.69%，凸显了围绕这一发展里程碑的积极情绪。
Intellia Therapeutics 在竞争激烈的生物技术行业中运营，专注于针对基因定义疾病的 CRISPR/Cas9 疗法。尽管该公司表现出强劲的流动性，当前比率为 5.19，债务股本比为 0.14，但其财务指标揭示了运营挑战，包括 -968.69% 的营业利润率和 -908.48% 的净利润率。该公司的 Altman Z-Score 为 -0.45，使其处于困境区域，表明如果产品未能成功商业化，则存在潜在的财务风险。然而，lonvo-z 的进展对其长期战略至关重要，分析师预计其管线将在 2029 年带来可观的收入潜力。NTLA 的 Beta 值为 2.21，表明与更广泛的市场相比波动性更高，这是临床阶段生物技术公司的特点。
"在首位患者接受治疗后的九个月内完成 HAELO 研究的患者招募，标志着该公司的一个关键时刻，并反映了我们从 HAE 患者那里听到的未满足的需求程度，"Intellia 总裁兼首席执行官 John Leonard 医学博士表示。分析师普遍保持积极态度，平均目标价表明在最近水平上有超过 127% 的上涨空间，这是基于 26 家给予“跑赢大盘”评级的公司进行的评估。例如，H.C. Wainwright 将其目标价从 25 美元上调至 30 美元，而 富国银行 (Wells Fargo) 则维持“增持”评级，尽管将其目标价从 50 美元下调至 45 美元。
Intellia Therapeutics 的当务之急将是在 2025 年第四季度公布 Phase 1/2 研究的额外数据，以及至关重要的是在 2026 年上半年公布 Phase 3 HAELO 研究的初步数据。这些研究的成功结果以及随后在 2026 年下半年提交的 BLA 对该公司在 2027 年实现其预计在美国上市的轨迹至关重要。该公司已获得重要的监管认定，包括 FDA 孤儿药和 RMAT（再生医学先进疗法）认定，以及来自英国的创新护照，预计这将加快审查流程并增强商业前景。
