FDA cấp chỉ định liệu pháp đột phá cho Raludotatug Deruxtecan của Daiichi Sankyo và Merck

Đạt được cột mốc quy định cho điều trị ung thư buồng trứng kháng platinum

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định Liệu pháp Đột phá (BTD) cho raludotatug deruxtecan (R-DXd), một kháng thể liên hợp thuốc (ADC) đang được nghiên cứu lâm sàng do Daiichi Sankyo (TSE: 4568) và Merck (NYSE: MRK) cùng phát triển. Chỉ định này nhắm đến bệnh nhân trưởng thành bị ung thư biểu mô buồng trứng, phúc mạc nguyên phát hoặc ống dẫn trứng kháng platinum có biểu hiện CDH6 đã được điều trị bevacizumab trước đó.

Chi tiết sự kiện: R-DXd nhận được tình trạng đột phá của FDA

Chỉ định BTD cho R-DXd đánh dấu một bước tiến quan trọng trong bối cảnh điều trị tiềm năng cho ung thư buồng trứng giai đoạn cuối. Raludotatug deruxtecan là một kháng thể liên hợp thuốc DXd nhắm CDH6 đầu tiên trong loại. Quyết định của FDA để cấp chỉ định này dựa trên kết quả lâm sàng sơ bộ đầy hứa hẹn từ một thử nghiệm Giai đoạn 1 và nghiên cứu Giai đoạn 2/3 REJOICE-Ovarian01 đang diễn ra. Các thử nghiệm này đã đánh giá R-DXd ở nhóm bệnh nhân cụ thể, cho thấy tiềm năng cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có trên các điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng.

Phân tích phản ứng thị trường và ý nghĩa lâm sàng

Chỉ định BTD này dự kiến sẽ tạo ra tâm lý lạc quan cho cả Daiichi Sankyo và Merck, vì nó làm giảm đáng kể rủi ro trong lộ trình phát triển của R-DXd. Chỉ định Liệu pháp Đột phá được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá quy định đối với các loại thuốc mới tiềm năng cho các tình trạng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng mà bằng chứng lâm sàng ban đầu cho thấy sự cải thiện đáng kể so với các phương pháp điều trị hiện có. Con đường tăng tốc này có thể dẫn đến việc R-DXd gia nhập thị trường nhanh hơn, giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng quan trọng ở một nhóm bệnh nhân có lựa chọn điều trị hạn chế. Thông báo này nhấn mạnh tiềm năng của R-DXd trong việc thiết lập một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho ung thư buồng trứng kháng platinum.

Bối cảnh rộng hơn: Hợp tác ung thư Daiichi Sankyo-Merck

Chỉ định BTD cho R-DXd đại diện cho chỉ định đầu tiên như vậy cho ứng viên cụ thể này và là BTD thứ hai xuất hiện từ sự hợp tác mở rộng giữa Daiichi Sankyo và Merck. Sự hợp tác ban đầu, được thành lập vào tháng 10 năm 2023, liên quan đến việc Merck mua quyền đồng phát triển và đồng thương mại hóa toàn cầu đối với R-DXd và hai ADC khác, patritumab deruxtecan và ifinatamab deruxtecan, với tổng giá trị tiềm năng lên đến 22 tỷ đô la. Daiichi Sankyo duy trì quyền độc quyền tại Nhật Bản. Liên minh chiến lược này làm nổi bật cam kết của cả hai công ty trong việc thúc đẩy các đường ống ung thư của họ, đặc biệt là trong lĩnh vực kháng thể liên hợp thuốc (ADC) đang phát triển nhanh chóng, được coi là một đổi mới mang tính đột phá nhờ khả năng phân phối chính xác các loại thuốc gây độc tế bào đến các tế bào khối u. Mặc dù cổ phiếu Merck (MRK) đã giảm 18,5% từ đầu năm đến nay, trái ngược với mức giảm 0,1% của ngành, chỉ định BTD này củng cố giá trị đường ống dài hạn và vị thế thị trường của họ trong lĩnh vực dược phẩm cạnh tranh.

Bình luận của chuyên gia về nhu cầu chưa được đáp ứng

Các nhà lãnh đạo ngành đã nhấn mạnh tính cấp bách của các lựa chọn điều trị mới cho nhóm bệnh nhân này. Ken Takeshita, MD, Giám đốc R&D Toàn cầu, Daiichi Sankyo, đã bình luận về nhu cầu quan trọng:

"Bệnh nhân có lựa chọn điều trị hạn chế một khi ung thư buồng trứng trở nên kháng với hóa trị liệu dựa trên platinum, nhấn mạnh nhu cầu cấp bách về các loại thuốc mới có thể cải thiện kết quả cho bệnh nhân. Việc nhận được Chỉ định Liệu pháp Đột phá đại diện cho một bước tiến quan trọng trong nỗ lực của chúng tôi để thúc đẩy raludotatug deruxtecan như một loại thuốc mới cho bệnh nhân ung thư buồng trứng, phúc mạc nguyên phát hoặc ống dẫn trứng kháng platinum có biểu hiện CDH6 đã được điều trị bằng bevacizumab trước đó."

Tương tự, Eliav Barr, MD, Phó Chủ tịch cấp cao, Trưởng phòng Phát triển Lâm sàng Toàn cầu và Giám đốc Y tế, Merck Research Laboratories, đã nhấn mạnh sự cống hiến của Merck:

"Chỉ định Đột phá của FDA là sự phản ánh cam kết của chúng tôi trong việc thúc đẩy nghiên cứu cho bệnh nhân bị ung thư phụ nữ."

Nhìn về phía trước: Một giai đoạn then chốt cho R-DXd

Chỉ định BTD đặt R-DXd vào một con đường tăng tốc hướng tới sự chấp thuận theo quy định tiềm năng. Các nhà đầu tư và bác sĩ lâm sàng sẽ háo hức chờ đợi thêm dữ liệu, với các thông báo cụ thể dự kiến từ nghiên cứu REJOICE-Ovarian01 đang diễn ra tại một hội nghị y tế sắp tới. Sự tiến triển thành công của R-DXd có thể tác động đáng kể đến bối cảnh cạnh tranh trong ung thư học và cung cấp một liệu pháp thay thế rất cần thiết cho bệnh nhân đối mặt với các dạng ung thư buồng trứng, phúc mạc nguyên phát hoặc ống dẫn trứng tích cực và kháng điều trị. Sự thành công liên tục của sự hợp tác Daiichi Sankyo-Merck, đặc biệt trong lĩnh vực ADC, sẽ vẫn là một trọng tâm chính cho Các ngành Dược phẩm và Công nghệ Sinh học.