Edgen Stock·Mar 18 2026, 06:21賽諾菲的試驗性口服藥物venglustat於2026年3月18日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的突破性療法認定。這一監管里程碑加速了藥物的開發和審查進程，其依據是強勁的III期臨床數據，這些數據顯示該藥物在治療罕見遺傳病3型戈謝病的神经系統症狀方面具有顯著療效。
2026年3月18日，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予賽諾菲的venglustat突破性療法認定，該藥物是用於治療3型戈謝病（GD3）的試驗性口服藥物。這一決定源於LEAP2MONO III期研究的積極結果，該研究顯示venglustat與現有標準療法伊米苷酶相比，在神经系統症狀方面表現出統計學上顯著的改善。該試驗達到了主要終點，p值為0.007，表明該藥物在治療與疾病相關的共濟失調和認知能力下降方面具有高度置信的優越療效。
研究報告指出，venglustat的耐受性良好，未發現新的安全信號。最常見的不良事件包括頭痛（venglustat組患者佔14.3%）和惡心（14.3%），這些發生率與酶替代療法組相當或略有不同。這種良好的安全性概況支持其在患有這種進行性疾病的患者中長期使用的潛力。
戈謝病是一種罕見的遺傳性疾病，導致脂肪物質在器官中積聚，並在3型形式中影響中樞神经系統。儘管目前的酶替代療法（ERTs）可以管理脾臟和肝臟腫大等全身症狀，但它們無法穿過血腦屏障，導致進行性神经系統損害無法得到治療。Venglustat是一種葡糖腦苷脂合酶抑制劑（GCSi），專門設計用於穿透大腦。
通過抑制在大腦中積累的有害物質的產生，venglustat直接靶向神经系統惡化的根本原因。這代表了相對於現有治療方法的重大潛在進展，並解決了患者護理中的一個關鍵空白。
這一監管里程碑認可了3型戈謝病患者，特別是那些經歷進行性神经系統惡化的患者，存在顯著的未滿足醫療需求。
— Karin Knobe，賽諾菲全球臨床開發負責人，罕見病部門。
突破性療法認定旨在加快嚴重疾病藥物的開發和審查，是FDA對該資產信心的強烈信號。這進一步補充了venglustat在美國、歐盟和日本已獲得的快速通道和孤兒藥認定，為投資者降低了其上市風險。賽諾菲已確認計劃在2026年期間提交venglustat治療GD3的全球監管申請。這為該藥物和賽諾菲在利潤豐厚的罕見病市場中的地位設定了明確的時間表。
