FDA phê duyệt củng cố ung thư học chính xác cho ung thư vú tiến triển

Phê duyệt quy định củng cố bức tranh ung thư học chính xác

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép cho Guardant360® CDx của Guardant Health, Inc. (NASDAQ:GH) làm công cụ chẩn đoán đồng hành cho Inluriyo™ (imlunestrant) của Eli Lilly and Company (NYSE:LLY). Quyết định quản lý này rất quan trọng đối với việc điều trị ung thư vú tiến triển, cho phép xác định những bệnh nhân có đột biến ESR1 có thể hưởng lợi từ Inluriyo™.

Đây là tuyên bố chẩn đoán đồng hành (CDx) thứ sáu được FDA phê duyệt cho Guardant360 CDx, và là tuyên bố thứ hai trong liệu pháp ung thư vú. Inluriyo™, một phương pháp điều trị uống, hiện được chỉ định cho người lớn mắc ung thư vú tiến triển hoặc di căn có thụ thể estrogen dương tính (ER+), thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì 2 âm tính (HER2–), đột biến ESR1 mà bệnh đã tiến triển sau ít nhất một liệu pháp nội tiết.

Hiệu quả lâm sàng và đặc điểm bệnh nhân

Sự phê duyệt này được củng cố bởi dữ liệu thuyết phục từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 EMBER-3. Trong nghiên cứu này, Inluriyo™ đã chứng minh sự giảm đáng kể 38% nguy cơ tiến triển hoặc tử vong so với liệu pháp nội tiết tiêu chuẩn ở bệnh nhân có đột biến ESR1. Thời gian sống không bệnh tiến triển trung bình cho bệnh nhân được điều trị bằng Inluriyo™ là 5.5 tháng, trái ngược với 3.8 tháng đối với những người dùng fulvestrant hoặc exemestane.

Đột biến ESR1 là một yếu tố quan trọng trong ung thư vú tiến triển, xảy ra ở khoảng 40% các trường hợp thụ thể hormone dương tính (HR+), HER2 âm tính. Sự thay đổi gen này thường góp phần gây kháng thuốc ở những bệnh nhân đã trải qua các liệu pháp hormone trước đó.

Helmy Eltoukhy, chủ tịch và đồng CEO của Guardant Health, nhấn mạnh tầm quan trọng của sự phát triển này, phát biểu, "Sự chấp thuận này của FDA cung cấp một phương pháp điều trị khác cho bệnh nhân ung thư vú có đột biến ESR1 đối với loại ung thư cụ thể của họ cùng với việc mở rộng khả năng tiếp cận phân tích gen toàn diện bằng một xét nghiệm máu đơn giản." Xét nghiệm Guardant360 CDx được hưởng lợi từ sự bảo hiểm rộng rãi của Medicare và các công ty bảo hiểm thương mại, tổng cộng phục vụ hơn 300 triệu người, điều này được kỳ vọng sẽ tạo điều kiện thuận lợi cho việc tiếp cận rộng rãi của bệnh nhân.

Phản ứng thị trường và hiệu quả doanh nghiệp

Việc FDA phê duyệt đã tạo ra một tâm lý lạc quan cho cả Guardant Health và Eli Lilly, phản ánh sự lạc quan về việc mở rộng tiếp cận thị trường và tăng cường tiện ích sản phẩm.

Guardant Health (GH) đã trải qua một sự tăng vọt đáng kể về cổ phiếu của mình, đã tăng hơn 162% trong năm qua. Công ty duy trì một tình hình tài chính mạnh mẽ, được minh chứng bởi vốn hóa thị trường 7.49 tỷ USD và tăng trưởng doanh thu ấn tượng 28.74% trong mười hai tháng qua. Tài sản lưu động của nó vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn, được chỉ ra bởi tỷ lệ thanh toán hiện hành mạnh mẽ là 3.71. Hơn nữa, Guardant Health đã cập nhật các mục tiêu tài chính năm 2028 của mình, dự kiến doanh thu khoảng 2.2 tỷ USD, tăng từ mục tiêu trước đó là hơn 2.0 tỷ USD. Đối với cả năm 2025, công ty dự kiến tổng doanh thu từ 880 triệu USD đến 890 triệu USD, đại diện cho mức tăng trưởng 19% đến 20% so với năm 2024.

Eli Lilly (LLY), một gã khổng lồ dược phẩm với vốn hóa thị trường 641 tỷ USD, cũng thể hiện sức khỏe tài chính mạnh mẽ. Công ty tự hào có tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 82.6% và đã đạt được tăng trưởng doanh thu đáng kể 37% trong mười hai tháng qua. Điểm sức khỏe tài chính "GREAT" của nó, theo InvestingPro, và hướng dẫn doanh thu năm 2025 từ 58 tỷ USD đến 61 tỷ USD nhấn mạnh vị thế thị trường mạnh mẽ và quỹ đạo tăng trưởng của nó.

Bối cảnh rộng hơn và ý nghĩa ngành

Sự phê duyệt này củng cố thêm tầm quan trọng ngày càng tăng của ung thư học chính xác. Thị trường ung thư học chính xác toàn cầu được dự kiến sẽ mở rộng với Tốc độ Tăng trưởng Kép Hàng năm (CAGR) 8.05% đến năm 2030, trong đó các liệu pháp ung thư vú chiếm một phần đáng kể 41.7% của phân khúc này. Inluriyo™ có lợi thế tiên phong là thuốc phân hủy thụ thể estrogen chọn lọc (SERD) uống đầu tiên cho ung thư vú có đột biến ESR1, định vị Eli Lilly để tận dụng lĩnh vực điều trị có biên lợi nhuận cao này.

Đối với Guardant Health, việc mở rộng tiện ích Guardant360 CDx củng cố vị trí dẫn đầu của họ trong chẩn đoán sinh thiết lỏng, hứa hẹn tăng doanh số chẩn đoán. Đối với Eli Lilly, Inluriyo™ sẵn sàng trở thành một yếu tố đóng góp doanh thu đáng kể, tận dụng hiệu quả đã được chứng minh và hồ sơ an toàn thuận lợi của nó.

Quan điểm chuyên gia

Tiến sĩ Komal Jhaveri từ Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, một điều tra viên chính của EMBER-3, đã nhấn mạnh sự liên quan lâm sàng của tiến bộ này:

"Điều này đại diện cho một tiến bộ quan trọng cho bệnh nhân ung thư vú di căn (MBC) có đột biến ESR1, một đột biến được tìm thấy ở gần một nửa số bệnh nhân đã dùng liệu pháp hormone, thường góp phần gây kháng thuốc điều trị."

Triển vọng và các yếu tố cần cân nhắc chính

Việc FDA phê duyệt Guardant360 CDx làm công cụ chẩn đoán đồng hành cho Inluriyo™ dự kiến sẽ thúc đẩy tăng doanh thu cho cả Guardant Health và Eli Lilly. Nó củng cố vị trí của Guardant Health trong chẩn đoán ung thư học chính xác và sự hiện diện của Eli Lilly trong điều trị ung thư vú tiến triển, có khả năng thúc đẩy đổi mới hơn nữa trong y học cá nhân hóa.

Các yếu tố chính cần theo dõi trong những quý tới bao gồm tỷ lệ tiếp nhận Inluriyo™ của các bác sĩ ung thư, khả năng định giá thuốc có thể kiểm soát, và tốc độ xét nghiệm đột biến ESR1, vốn vẫn là một bước chẩn đoán quan trọng để xác định đủ điều kiện của bệnh nhân. Danh mục đầu tư rộng hơn của Eli Lilly, bao gồm những thành công trong điều trị tiểu đường như Mounjaro, cũng góp phần vào triển vọng thị trường mạnh mẽ của nó, cung cấp một nguồn doanh thu đa dạng.