事件概述:FDA 接受 BIIB142 IND 用于自身免疫疾病

渤健最近宣布,美国 FDA 已接受其针对 BIIB142 的试验性新药 (IND) 申请,这是一种 IRAK4 降解剂,旨在治疗自身免疫疾病。这一监管里程碑源于与 C4 Therapeutics (CCCC) 的合作,后者是一家临床阶段生物制药公司,专注于靶向蛋白降解。

监管里程碑与合作详情

BIIB142 的 IND 接受标志着该治疗候选药物向前迈出了关键一步,使其能够进入临床试验。该药物利用 C4 Therapeutics 在靶向蛋白降解方面的专业知识,旨在解决自身免疫疾病。根据合作条款,C4 Therapeutics 有权在 渤健 在 BIIB142 临床试验中给患者用药时获得 200 万美元 的里程碑付款。渤健 全权负责该化合物的所有未来临床开发和商业化。

市场反应与分析见解

这一进展重新激发了 C4 Therapeutics 的短期投资者情绪,强化了其平台验证及其合作模式有效性的叙述。该消息引起了显著的市场反应,在 Stephens 分析师 Sudan Loganathan 将其股票评级从“持股观望”上调至“增持”,目标价定为 6.00 美元 后,C4 Therapeutics 股价飙升 13%。巴克莱也以“增持”评级和 8.00 美元 的目标价开始覆盖。六位分析师的平均目标价目前为 15.00 美元,这意味着其当前交易水平存在显著的潜在上涨空间。这种积极反应突显了投资者对公司科学能力及其通过合作伙伴关系推进临床阶段候选药物的信心。

更广泛的背景和财务状况

尽管 BIIB142 的 IND 接受是一个重大的胜利,但 C4 Therapeutics 在充满挑战的财务环境中运营。该公司仍然处于亏损状态,2025 年第二季度净亏损 2600 万美元,高于 2024 年第二季度的 1770 万美元。2025 年第二季度的收入也从 2024 年第二季度的 1200 万美元 下降至 650 万美元,部分原因是 2024 年第二季度 渤健 支付的 800 万美元 里程碑付款。研发 (R&D) 费用同期从 2380 万美元 增加到 2620 万美元。尽管持续亏损,但截至 2025 年 6 月 30 日,C4 Therapeutics 仍拥有稳固的现金头寸,包括 2.23 亿美元 的现金、现金等价物和有价证券。这种财务稳定性得益于战略合作伙伴付款,包括 2023 年 12 月与默克公司的合作带来的 1000 万美元 预付款和高达 6 亿美元 的潜在里程碑付款,以及罗氏公司的 400 万美元 和默克公司 (Merck KGaA) 的 100 万美元 临床前里程碑付款。预计这一现金流将延长至 2027 年年中,为管线进展提供了关键时间。

除了 BIIB142C4 Therapeutics 还在推进其主要的肿瘤候选药物 cemsidomide (CFT7455),用于多发性骨髓瘤。有前景的 1 期临床数据显示,在 75 µg 剂量下,多发性骨髓瘤患者的总缓解率 (ORR) 为 40%,在 100 µg 剂量下为 50%,表明其作为一流 IKZF1/3 降解剂的潜力。公司计划在 2025 年 9 月 20 日举行的国际骨髓瘤学会 (IMS) 年会上公布完整的 1 期多发性骨髓瘤数据,这被强调为进一步验证该计划的关键催化剂。

展望:平衡进展与持续风险

FDA 接受 BIIB142 的 IND 申请突显了 C4 Therapeutics 靶向蛋白降解平台的潜力及其合作战略。这一进展,加上有前景的 cemsidomide 数据,预计将维持积极的投资者关注。然而,建议投资者考虑公司持续的财务挑战,包括持续亏损和潜在的稀释,因为这些基本风险并未因这一单一监管胜利而完全缓解。未来的催化剂,例如完整的 cemsidomide 1 期数据读数以及计划于 2026 年初启动的注册开发,将对公司发展轨迹及其将科学验证转化为持续商业成功的能力至关重要。