Edgen Stock·Sep 30 2025, 18:43CRISPR Therapeutics (CRSP) 在其基因編輯管線和商業化努力中取得了顯著進展，儘管存在固有風險，但仍推動了近期股價上漲。
CRISPR Therapeutics (CRSP) 的股票出現了顯著上漲，在過去三個月上漲了 41.4%，年初至今上漲了 48%。這一上漲主要歸因於其體內基因編輯候選藥物（特別是 CTX310）令人鼓舞的臨床數據，以及其最近獲批的基因療法 Casgevy 不斷加速的商業勢頭。
CRISPR Therapeutics 正在推進其體內管線，重點關注 CTX310 和 CTX320 的獨立 1 期臨床研究。CTX310 靶向 ANGPTL3，已在高膽固醇和甘油三酯水平患者中顯示出有希望的結果。1 期研究中前 10 名患者的更新數據顯示，單劑量給藥可顯著劑量依賴性地降低：甘油三酯 (TG) 降低高達 82%，低密度脂蛋白 (LDL) 降低高達 86%。這些數據不僅強調了 CTX310 在解決龐大患者群體（僅在美國就有約 4000 萬人 LDL 或 TG 升高）方面的潛力，而且也提升了對 CTX320 的預期。CTX320 正在開發中，旨在靶向脂蛋白(a) [Lp(a)]，這是一種心血管疾病的遺傳風險因素，目前治療選擇有限。CTX320 的初步更新預計在 2026 年初發布，而 CTX310 的完整 1 期數據預計將在 2025 年末的醫學會議上公布。
與 Vertex Pharmaceuticals (VRTX) 合作開發的一次性基因療法 Casgevy 繼續獲得商業吸引力。Casgevy 於 2023 年末和 2024 年初在美國和歐洲獲批用於鐮狀細胞病 (SCD) 和輸血依賴性 β-地中海貧血 (TDT)，在 2025 年第二季度實現了 3040 萬美元的銷售額。這代表著 114.1% 的顯著環比增長，表明在 2024 年緩慢開局（當年 Vertex 的全年產品收入僅為 1000 萬美元）之後，市場採用正在強勁且加速。根據合作協議，Vertex 主導全球商業化，項目成本和利潤與 CRISPR Therapeutics 按 60:40 的比例分配。該公司已報告激活了超過 75 個授權治療中心，截至 2025 年 6 月底，約有 115 名患者完成了首次細胞採集。
CRISPR Therapeutics 近期的股票表現反映了投資者對其基因編輯平台及其將臨床前和早期臨床成功轉化為商業現實的能力的信心不斷增強。CTX310 令人鼓舞的 1 期數據（顯示在降低關鍵心血管風險因素方面具有高效性）以及 Casgevy 不斷加速的銷售軌跡，使投資者對該公司的長期潛力感到放心。這種積極情緒與早期市場懷疑和生物技術領域固有的高波動性時期形成對比。
儘管近期有所上漲，CRISPR Therapeutics 仍然是一項高風險、高回報的投資。該公司股價經歷了顯著波動，從 2021 年初創下的歷史高點“暴跌超過 60%”。作為一家規模較小、目前尚未盈利的生物技術公司，其估值嚴重依賴於臨床和監管進展。在 2025 年第二季度，CRISPR Therapeutics 報告淨虧損 2.0855 億美元，這主要受大量研發支出和持續臨床試驗成本的推動。然而，該公司保持了強勁的財務狀況，截至 2025 年 6 月 30 日，現金、現金等價物和有價證券總計 17 億美元。這一雄厚的現金儲備為其龐大管線的資金提供了關鍵緩衝。其心血管候選藥物的商業機會巨大，特別是考慮到 CTX310 和 CTX320 旨在解決的疾病的現有治療選擇有限，這表明如果獲得批准，它們具有成為重磅炸彈的潛力。
分析師普遍對 CRISPR Therapeutics 保持謹慎樂觀的態度。目標股價中位數為 78 美元，美國銀行證券 (B of A Securities) 和 JMP Securities 等機構設定的目標範圍為 73 至 86 美元，這反映了對公司管線和商業執行的信心。然而，機構投資者活動顯示出不同的信號，一些機構增加了持股，而另一些則減少了持股，這表明對風險和回報的看法存在多樣性。展望未來，CRISPR Therapeutics 的關鍵催化劑包括 2025 年底 CTX310 的完整數據發布、2026 年初 CTX320 的進一步更新，以及 Casgevy 報銷範圍和患者獲取的持續擴大。該公司與 Sirius Therapeutics 等公司的戰略合作夥伴關係（例如 siRNA 療法）也擴大了其治療範圍。由於藥物開發需要大量投資，實現盈利的道路仍然充滿挑戰，但對高影響力疾病的關注以及在應對監管障礙方面表現出的能力，使 CRISPR Therapeutics 在不斷發展的基因編輯領域中成為關鍵參與者。
