Edgen Stock·Sep 25 2025, 22:19ClearPoint Neuro (CLPT) 在其合作夥伴 uniQure (QURE) 報告了其亨廷頓病基因療法 AMT-130 的積極 I/II 期臨床試驗數據後，股價大幅飆升。ClearPoint Neuro 的 SmartFlow 套管對於 AMT-130 的輸送至關重要，使該公司在未來有望獲得可觀的收入。
ClearPoint Neuro Inc. (CLPT) 的股價近期出現顯著上漲，漲幅超過 100%。這一飆升主要歸因於其合作夥伴 uniQure N.V. (QURE) 发布的關於其亨廷頓病實驗性基因療法 AMT-130 的令人鼓舞的臨床試驗數據。
uniQure 於週三宣布，其 AMT-130 基因療法在早期至中期研究中顯示，三年後亨廷頓病進展減緩了 75%。這項基於 cUHDRS 測量 (p=0.003) 的關鍵發現還顯示，總功能能力下降減緩了 60% (p=0.033)，這是患者獨立性的一個關鍵指標。亨廷頓病是一種毀滅性的神經退行性疾病，目前尚無 FDA 批准的治療方法。這一消息推動 uniQure 股價當天上漲了 248%。
AMT-130 給藥的一個關鍵要素是 ClearPoint Neuro 的 SmartFlow 套管，這是一種對將基因療法精確輸送到大腦和脊柱至關重要的醫療設備。所有 AMT-130 輸注都必須使用此設備，這使得 ClearPoint Neuro 成為該療法潛在商業化過程中不可或缺的合作夥伴。SmartFlow 套管 已獲得 FDA 對其他適應症的上市許可。
市場對 ClearPoint Neuro 股價的熱烈反應直接與 SmartFlow 套管 的預期收入流相關。B. Riley Securities 分析師 Anderson Schock 指出，如果 uniQure 的 AMT-130 獲得 美國 FDA 批准並於 2026 年上市，對 ClearPoint Neuro 設備的需求將產生可觀的收入。Schock 估計每個套管的每次輸注費用約為 13,500 美元。uniQure 計劃最初在美國治療 6,000 名患者，即使只有 25% 的患者接受治療，ClearPoint Neuro 也能實現約 2030 萬美元的收入。這一預測強調了 AMT-130 的成功給 ClearPoint Neuro 帶來的直接經濟利益。
分析師普遍稱讚 uniQure 的結果是“顛覆性的”，導致 QURE 股票的目標價顯著提高。Leerink 分析師 Joseph Schwartz 將 uniQure 的目標價從 48 美元上調至 68 美元，而 RBC Capital 分析師 Luca Issi 則將其目標價從 24 美元上調至 55 美元，兩者均重申了“買入”評級。Stifel 分析師 Paul Matteis 也將其目標價從 30 美元上調至 65 美元。這種對 AMT-130 潛在批准和商業成功的強烈分析師信心間接增強了 ClearPoint Neuro 的前景。
圍繞 AMT-130 的積極進展鞏固了 ClearPoint Neuro 作為先進腦部療法 中樞神經系統設備 技術領導者的地位。該公司的戰略包括與專注於神經學研究和開發的製藥公司直接合作，提供一套服務，包括臨床前研究、臨床試驗支持和監管諮詢。截至 2025 年 2 月，ClearPoint Neuro 已與 60 多家製藥/生物技術和學術機構建立了合作夥伴關係。
ClearPoint Neuro 預計到 2027 年底將實現利潤率擴張至 70% 和現金流盈虧平衡。雖然 2025 年第二季度的財務數據顯示總收入同比增長 17% 至 920 萬美元，但由於庫存準備金增加，毛利率從 63% 下降到 60%。截至 2025 年 6 月 30 日，該公司報告的現金和現金等價物為 4150 萬美元。AMT-130 的潛力可能顯著加速 ClearPoint Neuro 的財務目標，特別是考慮到美國估計有 40,000 名有症狀的 亨廷頓病 患者，並且在批准後診斷病例可能會增加。
“12 名接受 AMT-130 治療的患者的 36 個月數據顯示……基於 cUHDRS (p=0.003) 的疾病減緩達到了具有統計學意義的 75%，”一項分析 uniQure 發現的出版物報導，強調了臨床意義。
分析師們一直強調數據的決定性性質。Joseph Schwartz 表示，I/II 期研究結果是 uniQure 的“顛覆性且決定性的勝利”，這反過來又深刻影響了 ClearPoint Neuro 的長期前景。FDA 先前的參與和與 uniQure 達成的一致進一步強化了該療法的有希望的監管途徑。
AMT-130 的未來發展涉及 uniQure 計劃在 2026 年第一季度提交生物製品許可申請 (BLA)，並可能在同年晚些時候在美國上市。AMT-130 已獲得 FDA 的突破性療法和 RMAT 認定，表明監管審查過程將加快。亨廷頓病 治療方面巨大的未滿足醫療需求使 AMT-130 在獲得批准後能夠迅速普及。
對於 ClearPoint Neuro 而言，AMT-130 的成功商業化代表著其一次性 SmartFlow 套管 的可觀經常性收入來源。除了 亨廷頓病，該公司的導航平台正在擴展到其他神經外科應用，從而減少對單一療法的依賴，並開發潛在的 70 億美元市場機會。然而，風險依然存在，包括基因療法開發固有的挑戰、潛在的手術併發症以及與大型參與者的競爭格局。投資者將密切關注 uniQure 的持續監管進展和 ClearPoint Neuro 的運營執行，以抓住這個不斷發展的市場。
