BioMarin 贏得 FDA 批准擴大 PALYNZIQ 使用範圍

核心要點

BioMarin 製藥公司已從美國食品藥品監督管理局獲得一項關鍵的監管勝利，擴大了其藥物 PALYNZIQ 的批准使用範圍。這一決定將該療法開放給新的青少年患者群體，有望提振公司的收入，並鞏固其在苯丙酮尿症 (PKU) 治療市場的地位。

1. 監管突破： 2026 年 2 月 27 日，FDA 批准了 BioMarin 的 PALYNZIQ 用於治療 12 歲及以上患有苯丙酮尿症 (PKU) 的青少年。
2. 市場擴張： 此次批准為兒科患者群體開闢了新市場，擴大了唯一獲批的 PKU 酶替代療法的潛在市場。
3. 臨床支持： 這一決定得到了關鍵性三期 PEGASUS 研究的支持，該研究表明血苯丙氨酸水平有統計學上顯著的降低。