百健高劑量SPINRAZA獲美國FDA批准

核心要點

百健公司已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）對其脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物SPINRAZA新版高劑量方案的批准。此次批准擴大了SMA患者的治療選擇，並憑藉強勁的臨床數據（顯示顯著的運動功能改善）鞏固了百健在市場中的領先地位。

1. FDA批准： 2026年3月30日，FDA批准了百健用於治療脊髓性肌肉萎縮症的SPINRAZA（nusinersen）高劑量方案。
2. 臨床療效： 此次批准基於DEVOTE研究，該研究表明，與歷史未治療對照組相比，嬰兒的運動功能統計學上顯著改善了26.19點。
3. 市場擴張： 新方案提供了加速給藥計劃，並加強了百健的特許經營權，此前已在歐盟、瑞士和日本獲得批准。