Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) đang tìm kiếm sự phê duyệt nhanh chóng từ cơ quan quản lý cho Del-Zota, loại thuốc nghiên cứu của họ dành cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) phù hợp với bỏ qua exon 44. Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn cho thấy những cải thiện đáng kể trong sản xuất dystrophin và các biện pháp chức năng đã định vị công ty cho một khả năng gia nhập thị trường và thu được xếp hạng mạnh mẽ từ các nhà phân tích, bất chấp những biến động giá cổ phiếu gần đây liên quan đến các hoạt động tài chính.

Avidity Biosciences Đẩy mạnh Del-Zota hướng tới phê duyệt nhanh của FDA cho Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne

Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) đang đẩy mạnh thuốc nghiên cứu của mình, Del-Zota (còn được gọi là delpacibart zotadirsen), hướng tới phê duyệt nhanh chóng từ cơ quan quản lý của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân phù hợp với bỏ qua exon 44. Động thái chiến lược của công ty diễn ra sau khi công bố dữ liệu lâm sàng đầy hứa hẹn, thúc đẩy sự lạc quan trong Ngành Công nghệ sinh học.

Sự kiện chi tiết: Con đường phê duyệt của Del-Zota

Avidity Biosciences đang trên đà nộp Đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) cho FDA đối với Del-Zota theo con đường phê duyệt nhanh vào cuối năm 2025. Quá trình cấp tốc này được hỗ trợ bởi việc FDA đã cấp trước đó các chỉ định Liệu pháp đột phá, Bệnh nhi hiếm gặp, Thuốc mồ côi và Con đường nhanh cho Del-Zota, nhấn mạnh nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể mà nó giải quyết.

Dữ liệu lâm sàng gần đây từ các thử nghiệm EXPLORE44 và EXPLORE44-OLE, được công bố vào tháng 9 năm 2025, đã cho thấy kết quả thuyết phục. Những người tham gia được điều trị bằng Del-Zota trong khoảng một năm đã cho thấy sự đảo ngược tiến triển bệnh và những cải thiện chức năng có thể đo lường được so với dữ liệu lịch sử tự nhiên. Cụ thể, thuốc đã dẫn đến sự gia tăng có ý nghĩa thống kê khoảng 25% sản xuất dystrophin bình thường, phục hồi tổng lượng dystrophin lên tới 58% mức bình thường. Hơn nữa, mức creatine kinase (CK), một dấu ấn sinh học chính cho tổn thương cơ, đã giảm nhanh chóng hơn 80% so với ban đầu và được duy trì ở mức gần bình thường trong suốt thời gian đánh giá 16 tháng. Các điểm cuối chức năng, bao gồm Thời gian đứng dậy từ sàn, Leo 4 bậc thang, Hiệu suất chi trên và Bài kiểm tra đi bộ/chạy 10 mét, cũng cho thấy những cải thiện đáng kể.

Phân tích phản ứng thị trường và chiến lược tài chính

Triển vọng phê duyệt nhanh của Del-Zota phần lớn đã nhận được phản ứng tích cực từ các nhà đầu tư và nhà phân tích. Cổ phiếu của Avidity Biosciences đã tăng vọt hơn 55% trong sáu tháng qua, phản ánh niềm tin thị trường mạnh mẽ vào sản phẩm của công ty. Sau thông báo dữ liệu lâm sàng tích cực vào ngày 10 tháng 9 năm 2025, cổ phiếu RNA đã tăng ban đầu 2%.

Tuy nhiên, các động thái tài chính gần đây của công ty đã gây ra một số biến động. Avidity Biosciences đã phát hành cổ phiếu phổ thông ra công chúng để bán tới 500 triệu đô la giá trị cổ phiếu, nhằm đảm bảo nguồn vốn vượt qua năm 2027. Việc huy động 500 triệu đô la tiền mặt này, nhằm củng cố vị thế tài chính vốn đã vững chắc của công ty, đã khiến cổ phiếu của họ đóng cửa giảm 11% vào ngày 11 tháng 9 năm 2025, điều này thường thấy trong các sự kiện pha loãng như vậy. Tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025, công ty báo cáo tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán thị trường đạt tổng cộng 1,2 tỷ đô la, được bổ sung thêm khoảng 185,5 triệu đô la từ chương trình chào bán trên thị trường và một đợt chào bán công khai thành công 345 triệu đô la, vượt mục tiêu ban đầu.

Sentiment của các nhà phân tích vẫn tích cực. Seeking Alpha duy trì xếp hạng "Nên mua mạnh" đối với RNA, trong khi Goldman Sachs đã nối lại việc đưa tin với xếp hạng "Mua", và Cantor Fitzgerald duy trì xếp hạng "Tăng tỷ trọng". Các nhà phân tích tại BMO Capital Markets dự đoán một quá trình phê duyệt "suôn sẻ" cho Del-Zota, do hiện tại thiếu các phương pháp điều trị bỏ qua exon-44 đã được phê duyệt khác cho DMD44.

Bối cảnh rộng hơn và ý nghĩa

Del-Zota đại diện cho một cách tiếp cận sáng tạo như một Liên hợp Kháng thể-Oligonucleotide (AOC), một loại thuốc RNA mới. Thành công của nó trong việc thể hiện những cải thiện chức năng và đạt được nhiều chỉ định của FDA làm nổi bật tiềm năng của nền tảng này trong việc điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp. Sự phát triển này có thể thúc đẩy niềm tin của nhà đầu tư vào các nền tảng điều trị dựa trên RNA mới lạ và khuyến khích đầu tư và nghiên cứu sâu hơn vào các liệu pháp nhắm mục tiêu cho các tình trạng có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Thị trường loạn dưỡng cơ Duchenne toàn cầu được dự báo sẽ tăng trưởng lên 7,4 tỷ đô la vào cuối năm 2034, với khoảng 7% bệnh nhân DMD phù hợp với bỏ qua exon 44.

Việc Del-Zota có khả năng gia nhập thị trường sẽ định vị Avidity Biosciences trở thành một người chơi quan trọng cùng với các công ty đã thành lập như Sarepta Therapeutics, công ty hiện đang thống trị thị trường với nhiều liệu pháp bỏ qua exon và liệu pháp gen. Nếu được phê duyệt, Del-Zota có thể cho phép Avidity Biosciences chuyển đổi thành một công ty ở giai đoạn thương mại vào khoảng năm 2026, đánh dấu một bước ngoặt lớn cho công ty khi họ đặt mục tiêu nộp ba hồ sơ BLA của các AOC trong vòng 12 tháng.

Nhìn về phía trước

Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ tiến độ nộp BLA của Del-Zota với FDA vào cuối năm 2025 và quyết định phê duyệt tiếp thị sau đó. Mặc dù con đường Phê duyệt nhanh giúp hợp lý hóa quy trình, nhưng không có gì đảm bảo về việc phê duyệt tiếp thị cuối cùng của FDA.

Ngoài Del-Zota, Avidity Biosciences còn có một sản phẩm tiềm năng mạnh mẽ. Công ty đang phát triển Del-Brax để điều trị loạn dưỡng cơ mặt-vai-cánh tay (FSHD), với kết quả dấu ấn sinh học từ nghiên cứu Giai đoạn 1/2 FORTITUDE dự kiến vào quý 2 năm 2026, có khả năng dẫn đến việc nộp BLA vào nửa cuối năm 2026. Một ứng viên khác, Del-Desiran, đang được đánh giá cho bệnh loạn dưỡng cơ kiểu 1 (DM1), với dữ liệu từ thử nghiệm MARINA-OLE dự kiến vào quý 4 năm 2025 và kết quả hàng đầu từ thử nghiệm Giai đoạn 3 HARBOR vào quý 2 năm 2026. Những chất xúc tác sắp tới này, cùng với các rủi ro quy định và thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra, sẽ là những yếu tố chính cần theo dõi trong các quý tới đối với Avidity Biosciences và Ngành Công nghệ sinh học rộng lớn hơn.