阿斯特捷利康 Strensiq 後繼藥物在三項臨床試驗中有一項未達標

阿斯特捷利康週二宣布，其 Strensiq 後繼藥物 efzimfotase alfa 在針對罕見病低磷酸酯酶症的三項 III 期試驗中表現出不一的結果。

「結果突顯了該疾病的異質性，以及評估一系列具有臨床意義的終點的價值，」成年患者試驗的首席研究員、范德堡大學健康中心的 Kathryn Dahir 表示。

在一項針對兒科患者的試驗中，該藥物達到了改善骨骼健康的主要終點，並安全地維持了從 Strensiq 轉用該藥的兒童的獲益。然而，針對 12 歲及以上患者的第三項研究未達到其主要終點，即六分鐘步行測試 (6MWT)。

這些參差不齊的數據使得該藥物在向其前身 Strensiq 所服務的兒科市場之外擴張的路徑變得複雜。Strensiq 去年的銷售額增長了 18%，達到 16.8 億美元。阿斯特捷利康此前曾預測，這款後繼藥物的峰值銷售額將在 30 億至 50 億美元之間。

這項名為 MULBERRY 的成功兒科研究顯示，未接受過治療的兒童在骨骼健康方面有統計學上的顯著改善。名為 CHESTNUT 的開放標籤研究證實，患者可以安全地從 Strensiq（每週需注射多達六次）切換到每兩周一次的 efzimfotase alfa，同時保持治療效果。

在針對青少年和成年患者的 HICKORY 試驗中，阿斯特捷利康表示，安慰劑組表現好於預期是導致主要終點未達標的原因之一。公司注意到，在疲勞這一次要終點方面有「名義上的顯著」改善。

Strensiq 是一種酶替代療法，是目前唯一專門批准用於治療 HPP 的藥物。efzimfotase alfa 不一的試驗結果可能為潛在競爭對手（如 AM Pharma）創造機會，該公司正在開發自己的酶替代療法 ilofotase alfa，目前正處於 1b 期測試階段。

儘管在成人患者群體中遭遇挫折，阿斯特捷利康表示整體結果具有臨床意義，並計劃與全球監管機構進行討論。公司能否獲得兒科以外的廣泛標籤，對於實現該系列產品數十億美元的峰值銷售預測至關重要。

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