Zorevunersen 四年數據強化 Dravet 症候群案例，靜待 2027 年關鍵讀數

Stoke Therapeutics 與 Biogen 本週在雅典舉行的歐洲癲癇大會上登上舞台，發表 zorevunersen 長達四年的開放標籤延伸試驗結果，報告指出這款反義藥物能持久性減少癲癇發作，並提升 Dravet 症候群患者的認知與行為能力——合作雙方表示，這項證據顯示藥物具有疾病修飾作用，而非僅是症狀控制。

「癲癇發作是 Dravet 症候群最急性的症狀，但該疾病幾乎影響兒童發展的每個層面，從與親人溝通的能力，到穿衣、進食等自理技能。」倫敦大學學院大奧蒙德街兒童健康研究所教授 Helen Cross 在配合 9 月 5 日至 9 日會議發布的聲明中表示。「這些研究顯示認知與行為的持續改善，意味著 zorevunersen 有潛力縮小這些兒童與神經典型發展同儕之間的發展差距。」

該數據涵蓋兩項 Phase 1/2a 研究及持續進行的開放標籤延伸試驗，累計超過五年的臨床經驗。四年結果顯示，與開放標籤基線相比，第一年至第四年的認知與行為在 Vineland-3 適應行為量表上獲得統計上顯著的改善，同時最嚴重的癲癇發作類型在三年內大幅減少——這是癲癇猝死（SUDEP）的主要風險因素，而 SUDEP 正是該疾病患者過早死亡的首要原因。生活品質改善的紀錄追蹤至 28 個月。Zorevunersen 在超過 930 次給藥中整體耐受性良好，腦脊液蛋白升高雖屬常見，但未報告嚴重臨床表現或腦積水。

該藥物的作用機制使其有別於標準療法。Zorevunersen 是一種以 Stoke 的 TANGO 平台為基礎開發的反義寡核苷酸，可從 SCN1A 基因未受影響的複本中提升功能性 NaV1.1 蛋白的產量，從根本原因切入治療——在這種疾病中，高達 57% 的患者即使使用現有最佳抗癲癇藥物，也無法達到 50% 的發作減少。這種基因層面的治療路徑，而非症狀抑制，正是疾病修飾主張的基礎——也是針對影響美國、英國、歐盟四大市場及日本約 38,000 人（其中美國約 16,000 人）的嚴重發展性與癲癇性腦病變之療法在商業上的核心訴求。

決定能否獲批的 2027 年關鍵讀數

關鍵性的全球第三期 EMPEROR 研究已在美國、英國及日本完成其主要分析族群共 162 名患者的收案，另有 34 名患者在歐洲完成納入。中國的收案仍在進行中，預計於 2026 年下半年完成。該試驗將 2 至 18 歲的患者以 1:1 比例隨機分派至鞘內注射 zorevunersen 組或假手術對照組，治療期為 52 週，主要終點衡量第 28 週主要運動癲癇發作頻率的變化。

數據讀數預計於 2027 年第三季公布，以完成該年下半年向美國 FDA 提交的滾動式新藥申請（NDA）。Zorevunersen 已獲得 FDA 及歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格認定，同時具備 FDA 罕見兒科疾病與突破性療法認定，以及中國藥品審評中心的類似突破性治療標籤。Phase 1/2a 及開放標籤延伸試驗結果已於 2026 年 3 月發表於《新英格蘭醫學雜誌》。

合作夥伴關係與市場的定價

Biogen 透過合作協議共同開發 zorevunersen，Stoke 保有美國、加拿大及墨西哥的獨家權利，而 Biogen 則掌握全球其他地區的商業化權益。規模較大的合作夥伴為罕見疾病藥物上市帶來商業基礎設施，但近期的主要催化風險仍集中於 EMPEROR 的讀數結果。在五個與該藥物相關的臨床試驗事件中，平均單日股價變動為負 1.67%，這提醒市場，正面的早期數據並不總能持續轉化為股價的長期漲幅。

Biogen 股價今年迄今上漲 23.1%，8 月 31 日收於每股 216.65 美元，RBC Capital Markets 將目標價從 240 美元上調至 260 美元，維持「優於大盤」評級。Stoke 作為該計畫中貝塔值較高的純粹投資標的，承擔了進入 2027 年的大部分二元風險。四年持久性數據強化了「縮小發展差距」的論述，這將成為上市故事的核心，但市場對於 zorevunersen 能否成為首款獲批的 Dravet 症候群疾病修飾療法之最終裁決，仍須等待明年第三期數據揭曉。

本文僅供參考，不構成投資建議。