Vera Therapeutics 獲 FDA 批准 Trutakna，蛋白尿降低 46%

美國食品藥物管理局（FDA）已授予 Vera Therapeutics Inc. 旗下 Trutakna 加速批准，適用於成人原發性 IgA 腎病變（IgAN）患者，使其成為首款且唯一同時靶向 BAFF 與 APRIL 這兩種驅動自體免疫性腎臟疾病細胞因子的可用療法。在第三期 ORIGIN 3 試驗中，接受 Trutakna 治療的患者在 36 週時，蛋白尿較基線降低 46%，相較於安慰劑組則降低 42%（p<0.0001）。

「Trutakna 作為首款且唯一的 BAFF 與 APRIL 抑制劑獲得 IgAN 批准，這是一個重要的里程碑，我們相信它有潛力從根本上改變治療格局，」Vera Therapeutics 創辦人兼執行長 Marshall Fordyce 表示。

Trutakna（atacicept-vymj）是一種可溶性重組融合蛋白，含有 TACI 受體，可與 BAFF 和 APRIL 結合，阻斷 B 細胞活化，進而抑制自體抗原 Gd-IgA1 及其自體抗體的產生。這些免疫複合物沉積於腎臟，導致發炎反應與漸進性損傷。接受 Trutakna 治療的受試者，其半乳糖缺乏型 IgA1 也減少了 68%，此為次要終點。該藥物透過每週一次 150 毫克皮下注射自動給藥器，患者可在家自行注射。

IgA 腎病變在美國影響約 16 萬名患者，全球每年每 10 萬成年人中約有 2.5 人確診，最常在 30 至 40 歲之間被診斷。根據已發表的研究，至少 50% 的患者可能在確診後 10 至 20 年內進展至腎衰竭或死亡。本次加速批准基於蛋白尿降低作為替代終點；持續批准取決於正在進行的 ORIGIN 3 試驗能否驗證臨床效益。該試驗目前仍以盲性方式進行，以評估透過估算腎絲球過濾率（eGFR）測量的腎功能變化，結果預計於 2026 年第三季公布。

作用機制與安全性概況

Trutakna 對 BAFF 與 APRIL 的雙重抑制，使其有別於現有的 IgAN 療法——後者通常針對下游發炎反應，而非上游的 B 細胞驅動因子。ORIGIN 3 試驗共納入 428 名患者，Trutakna 總體耐受性良好。最常見的不良反應為感染（32% vs 安慰劑組 28%）與局部給藥反應（30% vs 5%）。在接受 Trutakna 治療的患者中，未觀察到嚴重、重症或伺機性感染或低丙種球蛋白血症，且大多數不良反應為輕度至中度，無需中斷治療即可自行緩解。

市場與競爭格局

根據路透社數據，Vera 股價在獲批消息後於午盤上漲 6.2%。這家總部位於加州布里斯班、成立於 2016 年的公司，如今面臨將首創療法推向市場的商業挑戰，需與既有治療方案（包括 SGLT2 抑制劑與皮質類固醇）競爭。該公司已推出 TRUTAKNA TRU SUPPORT 患者支援計畫，提供保險覆蓋協助與共付額選項，可將符合資格的商業保險患者自付費用降至近乎零美元。

預計於 2026 年第三季公布的 eGFR 確認性數據，對於能否獲得全面批准以及使 Trutakna 在 IgAN 領域與潛在競爭對手（包括 Calliditas Therapeutics 的 Tarpeyo 與諾華的 iptacopan）之間形成區隔至關重要。截至批准公告時，Vera 尚未揭露其現金儲備情況，不過該公司轉型為商業階段的生技公司後，隨著其建立銷售與患者支援基礎設施，營運支出將會增加。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。