United Therapeutics 股價飆升，因 Tyvaso 顯著降低 33% 特發性肺纖維化惡化風險

United Therapeutics Corp.（納斯達克股票代碼：UTHR）宣布，其用於治療特發性肺纖維化（IPF）的 Tyvaso 關鍵性 TETON-1 研究達到了主要和一項關鍵次要終點，研究結果已發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

United Therapeutics 董事長兼首席執行官 Martine Rothblatt 博士表示：「TETON 臨床項目的深遠影響……對於患有這種進進展性、危及生命的疾病的人們來說，代表了一個真正重要的進步。」

這項三期研究顯示，與安慰劑相比，霧化吸入型 Tyvaso 在 52 周時延緩了肺功能下降（通過用力肺活量 FVC 衡量），改善值為 130.1 毫升 (p<0.001)。TETON-1 和 TETON-2 研究的彙總分析還顯示，臨床惡化風險降低了 33% (p=0.0034)。

United Therapeutics 計劃在 2026 年夏季結束前為這一擴大適應症尋求 FDA 的優先審查。如果獲批，該藥物將面向美國約 10 萬多名 IPF 患者開放，這將是其目前已獲批的肺動脈高壓用途之外的一次重大市場擴張。

TETON-1 研究在美國和加拿大招募了 598 名患者，結果顯示，接受霧化吸入型 Tyvaso 治療的患者在 52 周內 FVC 的中位下降值僅為 43.3 毫升，而安慰劑組的下降值為 196.2 毫升。無論背景療法如何，所有患者亞組的結果都保持一致。

TETON-1 與國際 TETON-2 研究的彙總分析也已提交，進一步加強了研究發現。在這個更大的數據集中，與安慰劑相比，Tyvaso 顯示臨床惡化風險具有統計學意義上的 31% 的降幅，且 IPF 急性加重風險降低了 48%。

TETON 指導委員會主席 Steven D. Nathan 博士表示：「彙總分析提供了一個極其強大的數據集，兩項研究互為補充。這些發現有潛力從根本上影響我們針對 IPF 的治療方式，並改善這種破壞性疾病患者的管理。」

該公司確認，將根據兩項 TETON 研究的數據向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交補充新藥申請。FDA 已經授予 Tyvaso 的活性成分曲前列尼爾治療 IPF 的孤兒藥認定。

積極的數據強化了 United Therapeutics 的增長敘事，其增長重點在於擴大 Tyvaso 的適應症。投資者現在將關注 FDA 對預計將於夏季結束前提交的補充新藥申請的反應。

本文僅供參考，不構成投資建議。