聯合治療公司藥物在3期研究中將PAH惡化風險降低55%

聯合治療公司（United Therapeutics Corp.）宣布，其實驗性藥物 Ralinepag 在一項大型晚期研究中將肺動脈高壓（PAH）患者臨床惡化的風險降低了 55%，達到了試驗的主要目標。

該研究指導委員會主席 Vallerie V. McLaughlin 醫學博士在聲明中表示：「在 ADVANCE OUTCOMES 研究中，Ralinepag 降低了臨床惡化風險，降低了 NT-proBNP 水平，並改善了低風險、曾接受過高強度預治療的 PAH 患者的運動能力，凸顯了每日一次前列環素受體激動劑的潛在益處。」

這一積極結果（風險比 0.45，p<0.0001）在所有患者亞組中均保持一致。該藥物還達到了關鍵的次要目標，包括心力衰竭的關鍵生物標誌物 NT-proBNP 降低了 24.3%，以及與安慰劑相比，在六分鐘步行距離（6MWD）測試中改善了 20.4 米。

這些數據使 Ralinepag 有望成為首個獲批用於治療 PAH 的每日一次口服前列環素受體激動劑，PAH 是一種以肺部高血壓為特徵的危及生命的疾病。聯合治療公司表示，計劃在 2026 年下半年向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交申請。

研究細節與競爭格局

ADVANCE OUTCOMES 研究是一項 3 期事件驅動型試驗，共有 687 名 PAH 患者入組，他們被隨機分配在現有療法的基礎上接受 Ralinepag 或安慰劑治療。大多數患者已經接受了雙重背景療法，表明這是一個相對晚期且經過預治療的人群。

Ralinepag 是一種選擇性前列環素 (IP) 受體激動劑，旨在模擬天然前列環素的作用，前列環素是一種促進血管舒張並抑制血管重塑的物質。該公司的業務數據顯示，與強生公司已獲批的 PAH 藥物 Uptravi 的活性代謝物 selexipag 相比，Ralinepag 具有更高的結合親和力和效力。

Ralinepag 的安全性特徵與已知的前列環素類藥物副作用一致，可能包括頭痛、下頜痛和惡心。研究中未發現新的安全信號。

這些積極數據可能使聯合治療公司在口服 PAH 治療市場中更具競爭力。結果表明，Ralinepag 的療效和便捷的每日一次給藥方式可能使其成為現有療法的有力競爭者。

成功的 3 期結果是聯合治療公司加強其 PAH 特許經營權的重要一步。對於投資者而言，接下來的關鍵事件將是該公司預計在 2026 年底前向 FDA 提交的新藥上市申請。

本文僅供參考，不構成投資建議。