藥物試驗失敗導致股價腰斬，Ultragenyx 面臨 5 起訴訟

由於其關鍵候選藥物 setrusumab 的臨床試驗失敗觸發股價暴跌超過 42%，Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) 正面臨至少五起集體訴訟。

根據 Rosen 律師事務所提交的一份訴狀，被告發表了「重大虛假和誤導性陳述」，並且未能披露有關 setrusumab 治療成骨不全症（OI）潛力的不利事實。訴訟指控該公司的樂觀情緒是錯誤的，且其研究設計不太可能證明該藥物在減少骨折方面的有效性。

這些訴訟涵蓋了在 2023 年 8 月 3 日至 2025 年 12 月 26 日期間購買 RARE 證券的投資者。該股最初在 2025 年 7 月 9 日暴跌超過 25%，當時 Ultragenyx 透露其 III 期 Orbit 研究的中期分析未能顯示出統計學意義上的獲益。2025 年 12 月 29 日，在公司宣布 Orbit 和 Cosmic 研究均未能達到主要終點後，股價再次下跌超過 42%。

由 The Schall Law Firm 和 Robbins Geller Rudman & Dowd LLP 等律所發起的法律行動旨在為投資者追回損失。核心指控是 Ultragenyx 對其對 setrusumab 效果的理解製造了虛假印象，導致投資者在負面試驗結果公布前以人為抬高的價格購買了股票。

試驗數據令人失望

訴訟集中在該公司針對 setrusumab 進行的 III 期 Orbit 和 Cosmic 研究上。雖然該藥物被顯示能增加骨密度，但這並未轉化為成骨不全症（一種罕見的遺傳性骨病）患者年化骨折率在統計學意義上的降低。

訴狀認為，Ultragenyx 的樂觀公開聲明是基於一項缺乏安慰劑對照組的 II 期研究，未能考慮到任何觀察到的獲益可能是由於安慰劑效應或參與者標準護理水平提高所致。當更嚴格的 III 期試驗失敗時，該公司將結果歸咎於「安慰劑組骨折率低」。

儘管 setrusumab 項目受阻，但 Ultragenyx 在其管線的其他領域取得了進展。該公司最近宣布，FDA 已接受其針對 A 型粘多糖貯積症（Sanfilippo 綜合徵 A 型）的基因療法 UX111 的生物製品許可申請（BLA），並批准了其針對 GNE 肌病藥物 UX016 的臨床試驗申請（IND）。

這些訴訟使 Ultragenyx 陷入困境，在推進其他罕見病療法的同時，面臨重大的法律和財務風險。對於投資者而言，目前的關注重點是 2026 年 4 月 6 日這一申請擔任集體訴訟首席原告的截止日期。

本文僅供參考，不構成投資建議。