Travere Therapeutics 因 Filspari 獲批將市場擴大至 10 萬多名患者而股價大漲

Travere Therapeutics Inc. (納斯達克代碼: TVTX) 的藥物 Filspari 已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的完全批准，用於治療局灶節段性腎小球硬化症 (FSGS)，使該藥物在美國的總目標市場擴大到 10 萬多名患者。

「今天對於 FSGS 患者來說是一個歷史性的里程碑，他們第一次擁有了針對這種罕見且破壞性疾病的 FDA 批准藥物，」Travere Therapeutics 總裁兼首席執行官 Eric Dube 博士在聲明中表示。

這種名為 sparsentan 的藥物獲批用於治療不伴有腎病綜合徵的 8 歲及以上患有 FSGS 的成人和兒童。該公司估計，這將增加 3 萬多名目標患者。在 3 期 DUPLEX 研究中，這些患者到第 108 周時蛋白尿顯著減少了 48%，而接受對照藥物厄貝沙坦治療的患者蛋白尿減少了 27%。

Travere Therapeutics 的股價週二受此消息影響大漲。這一決定使 Filspari 成為第一個也是唯一一個獲得 FDA 批准的 FSGS 治療藥物，為其現有的 IgA 腎病 (IgAN) 適應症增加了第二個適應症，並顯著提升了其收入潛力。

DUPLEX 研究詳情

此次獲批是基於 3 期 DUPLEX 研究的結果，這是迄今為止在 FSGS 領域開展的最大型干預研究。除了蛋白尿減少這一主要終點外，不伴有腎病綜合徵的 Filspari 治療患者在估算腎小球濾過率 (eGFR)（衡量腎功能的關鍵指標）方面也表現出了獲益。從基線到第 108 周，Filspari 組的 eGFR 平均變化為 -11.3 mL/min/1.73 m2，而厄貝沙坦組為 -12.4 mL/min/1.73 m2。

「幾十年來，治療選擇非常有限，通常依賴於長期類固醇等適應症外療法，這會給患者帶來沈重負擔，」國家腎臟基金會主席 Kirk Campbell 博士表示。「在 DUPLEX 研究中，FILSPARI 實現了蛋白尿的快速且持續的減少……對於優化基礎治療至關重要的非活動性腎病綜合徵患者而言，FILSPARI 代表了一個重要的新選擇。」

此次獲批鞏固了 Filspari 作為罕見腎臟疾病基礎療法的地位。由於 FSGS 是一種以腎臟瘢痕為特徵的進展性疾病，將其適應症擴大到 FSGS，為滿足高度未竟醫療需求的患者群體提供了一種新的靶向療法。該公司將立即向醫生提供該藥物進行處方治療。

本文僅供參考，不構成投資建議。