Theriva Biologics 與 FDA 就癌症藥物 3 期臨床試驗達成一致後股價上漲

Theriva Biologics Inc. (NYSE: TOVX) 的股票在宣布已與美國食品藥物管理局 (FDA) 就其主要癌症藥物 VCN-01 在轉移性胰腺導管腺癌 (PDAC) 患者中進行的關鍵 3 期試驗設計達成一致後上漲。該協議標誌著在為這種臭名昭著的難治性癌症開發潛在新療法。在監管路徑上，降低風險邁出了關鍵一步。

「2026 年第一季度的特點是令人鼓舞的監管進展，」Theriva Biologics 執行長 Steven A. Shallcross 在 5 月 5 日的一份聲明中表示。「我們很高興收到 FDA 關於 2 期結束會議的紀要，並就我們擬議的關鍵 3 期試驗的主要要素達成一致。」

該公司報告稱，截至 2026 年 3 月 31 日，現金及現金等價物為 1440 萬美元，這使得現金流可維持至 2027 年第一季度。在此之前，其此前的 VIRAGE 2b 期試驗達到了主要終點，證明與單獨化療相比，接受 VCN-01 聯合標準療法的患者在總生存期 (OS) 和無進展生存期 (PFS) 方面均有改善。

與 FDA 達成一致為 VCN-01 提供了一條更清晰的後續路徑，VCN-01 是一種經系統給藥的溶瘤腺病毒，旨在腫瘤細胞內選擇性複製。對於投資者而言，該機構的反饋減少了圍繞潛在生物製品許可申請 (BLA) 所需的最終階段研究的不確定性，而這對於任何臨床階段的生物技術公司來說都是一個重大障礙。胰腺癌是所有癌症中生存率最低的癌症之一，五年生存率僅為 13%，這為新療法創造了極高且未滿足的需求。

試驗設計建立在 2b 期成功的基礎之上

即將進行的 3 期試驗設計將包含 VCN-01 與標準護理化療共同給藥的重複「大週期」方案。這一方法是基於 VIRAGE 研究的發現，該研究觀察到接受兩次 VCN-01 劑量治療的患者在 OS 和 PFS 方面有更大的改善。

VCN-01 是一種溶瘤腺病毒，旨在打破腫瘤緻密的間質屏障（胰腺癌的關鍵防禦機制），同時促進抗腫瘤免疫反應。為了完善新的給藥策略，Theriva 計劃於 2026 年下半年在西班牙的一個站點啟動一項小型給藥可行性研究。

財務狀況與更廣泛的產品管線

Theriva 報告的 1440 萬美元現金餘額是其執行即將到來的試驗的能力的核心。該公司第一季度的淨虧損為 200 萬美元，在 VIRAGE 試驗完成後，研發費用下降了 88%，至 35.5 萬美元。

除胰腺癌外，Theriva 還在開發用於治療視網膜母細胞瘤（一種罕見的兒童眼癌）的 VCN-01。該公司已通過同情用藥計劃提供了該藥物，並已治療了兩名患者。目前，該公司正在設計該適應症的潛在 2/3 期試驗，從而進一步豐富其臨床管線。

胰腺癌治療領域競爭加劇

Theriva 的進展正值胰腺癌領域重新燃起希望之際。就在幾週前，FDA 批准擴大使用 Revolution Medicines 的實驗性藥物 daraxonrasib，該藥物針對 90% 以上胰腺癌中存在的 KRAS 突變。在一項關鍵試驗中，daraxonrasib 使中位總生存期幾乎翻倍，達到 13.2 個月。

雖然 VCN-01 的機制不同，但這種同步進展突顯了治療該疾病的潛在「範式轉移」，克利夫蘭診所的 Suneel Kamath 博士告訴 Healio。針對性藥物（如 daraxonrasib）的成功以及 Theriva 溶瘤病毒等新方法的出現表明，在經歷了數十年的進展有限後，更有效療法的新時代可能終於為患者開啟。

本文僅供參考，不構成投資建議。