Sionna Therapeutics 因囊性纖維化藥物試驗未達標 股價暴跌92%

Sionna Therapeutics 股價在盤前交易中暴跌92%，因其 SION-719 的 Phase 2a 囊性纖維化試驗未能達到關鍵活性指標。

「我們對 Phase 2a 試驗出乎意料的結果感到失望，」Sionna 總裁兼執行長 Mike Cloonan 表示。「我們正在進一步評估數據，以決定 SION-451 雙聯用專案的後續步驟。」

PreciSION CF 試驗（NCT07108153）顯示，在 SION-719 與 Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）聯用14天後，安慰劑校正的汗液氯化物平均變化為 -1.0 mmol/L（p=0.7）。汗液氯化物是衡量 CFTR 功能的重要指標，而 CFTR 正是囊性纖維化中缺陷的蛋白質。這項隨機、雙盲、安慰劑對照、交叉設計的試驗招募了15名 F508del 純合子突變、且穩定服用 Trikafta 的成年囊性纖維化患者。Sionna 識別出潛在的干擾因素，包括個體汗液氯化物水平變異性高於預期，以及 SION-719 與安慰劑期間 Trikafta 曝露量的差異。該公司正在評估這些因素對試驗數據解讀的影響。

SION-719 整體耐受性良好，大多數治療期間出現的不良事件為輕度至中度，無嚴重不良事件，且肝功能檢測異常未呈現具有意義的趨勢。基於這些結果，Sionna 不計劃將 SION-719 推進為標準療法的附加治療。該公司於8月7日（週五）收到頂線數據，目前仍在繼續分析結果。

Sionna 亦公布了 Phase 1 健康志願者試驗（NCT07035990）的結果，該試驗評估 SION-451 與 SION-2222（galicaftor，一種靶向跨膜結構域1的 CFTR 校正劑）及 SION-451 與 SION-109（一種靶向胞內環4的 CFTR 校正劑）的雙聯用方案。所有120名受試者在兩種聯用方案中均達到了安全性、耐受性及藥代動力學目標，包括在 Phase 2a 結果公布前預先定義的目標曝露量。SION-451 聯合 SION-2222 被確認為首選的雙聯用方案，不過有一名受試者因皮疹退出，另有兩名受試者因肝功能檢測升高及類流感症狀退出。SION-451 聯合 SION-109 的各項療程整體耐受性良好。

Sionna 截至第二季末持有約2.683億美元的現金、現金等價物及有價證券。該公司計劃在評估 SION-451 專案後續步驟的同時採取措施以保留資本。

此次試驗失敗使 SION-719 喪失作為 Trikafta（Vertex Pharmaceuticals 主導的囊性纖維化療法）附加治療的潛力，並引發外界對該公司 NBD1 穩定化策略的質疑——該策略旨在將囊性纖維化患者的 CFTR 功能恢復至接近正常水準。92%的股價跌幅反映出投資者對管線可行性的擔憂，不過2.683億美元的現金部位提供了一定的緩衝空間。投資者將密切關注該公司今日美東時間上午8時召開的電話會議，以獲取有關干擾因素分析及 SION-451 雙聯用專案未來走向的進一步詳情。

本文僅供參考，不構成投資建議。